温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）长期面临二线治疗匮乏的困境，患者常陷入激素依赖与频繁复发的恶性循环。在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上，北京协和医院韩冰教授以口头报告形式，重磅公布了索乐匹尼布治疗wAIHA的ESLIM-02 III期研究数据。这一突破性成果不仅打破了该领域长期缺乏靶向药物的僵局，更为患者实现便捷的院外慢病管理提供了坚实支撑。会议现场，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀韩冰教授接受采访，深度解读ESLIM-02研究的临床价值，并展望wAIHA治疗的未来新格局。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）长期缺乏标准化的二线治疗选择，许多患者在糖皮质激素治疗后面临复发或疗效不足的问题。您认为ESLIM-02研究结果对于解决当前wAIHA领域未满足治疗需求具有怎样的重要意义？
韩冰教授：ESLIM-02研究是在前期II期临床试验基础上开展的一项大型III期、前瞻性、安慰剂对照研究，由中国多家中心共同参与完成。该研究成功达到了预设的主要终点，即持续缓解率。
研究显示，索乐匹尼布治疗组的持续缓解率达到66%，而安慰剂组仅为15%，两组之间具有显著的统计学差异。同时，研究在各项次要终点方面同样取得了令人满意的疗效结果。此外，亚组分析显示，无论患者基线特征如何，索乐匹尼布组的疗效均显著优于安慰剂组。
这些数据充分证实，索乐匹尼布在治疗难治性自身免疫性溶血性贫血方面，具有起效迅速、疗效确切且安全性良好的优势。基于这一积极的III期研究结果，未来有望获得国家药品监管部门的批准上市，从而为临床上难治性自身免疫性溶血性贫血患者提供一个新的治疗武器。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：本研究显示，索乐匹尼布将持续血红蛋白应答率从15%提升至66%，同时显著减少输血和挽救治疗需求。您认为这些疗效数据中，哪些结果最具有临床实践价值？对于既往接受利妥昔单抗治疗的患者又带来了哪些启示？
韩冰教授：本研究的主要终点为持续血液学改善。该终点的定义标准十分严格，要求患者在未接受挽救治疗的前提下，在连续三个监测点均达到预设的应答标准。结果显示，索乐匹尼布治疗组的持续缓解率达到66%，而安慰剂组仅为15%，两组间差异具有显著统计学意义（P＜0.0001 ），因此这是一个非常令人信服的结果。
特别是，对于既往接受过利妥昔单抗或其他抗CD20治疗的患者，索乐匹尼布同样展现出优异的疗效，其持续缓解率显著优于安慰剂组（69% vs 16%，P=0.0022）。这意味着，即便患者在利妥昔单抗治疗后失败，索乐匹尼布仍可作为后续治疗的有效选择。
此外，其安全性非常令人欣慰，包括≥3级不良事件发生率较低、无治疗相关死亡以及未发现新的安全性信号。作为一种口服靶向药物，它有效避免了传统治疗中患者需频繁住院或接受静脉注射的负担。总体而言，索乐匹尼布兼具优异的疗效与良好的安全性，有望为临床难治性患者提供一种更为便捷、高效的全新治疗选择。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：作为一种新型SYK抑制剂，索乐匹尼布在本研究中展现出良好的疗效与安全性。基于此次Ⅲ期研究结果，您如何展望其未来在wAIHA治疗中的定位？是否有望推动中国乃至全球wAIHA治疗格局的改变？
韩冰教授：迄今为止，对于糖皮质激素难治性的温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者，临床上尚缺乏标准的二线治疗方案。既往常用的利妥昔单抗等单克隆抗体多为静脉注射制剂，不仅价格昂贵、不良反应较多，且通常需要患者住院治疗，给患者带来了较大的身心与经济负担。相比之下，索乐匹尼布作为一种新型口服靶向药物，不仅用药便捷，且展现出确切且优异的疗效与安全性。
从长远的治疗角度来看，自身免疫性溶血性贫血通常呈慢性进展过程，患者普遍具有居家治疗及重返社会的迫切需求。索乐匹尼布的问世，使得患者通过居家口服药物即可实现疾病的有效控制，这一极具吸引力的治疗模式将显著提升患者的生活质量。
展望未来，鉴于本研究提供了高度可靠的前瞻性临床数据，若该数据最终获得学界认可，索乐匹尼布有望在各大权威临床指南中获得高等级的推荐。当然，这一结论的最终确立，仍需等待研究数据的进一步整理与正式发表。
专家简介
韩冰 教授
北京协和医院
北京协和医院血液内科主任医师，博士生导师
北京协和医院血液科红细胞疾病组组长
国际IPIG工作组核心成员
中华医学会血液学分会红细胞疾病组副主任委员
中华医学会血液学分会罕见病学组PNH组长
中华医学会老年医学会血液学分会第二届委员会红细胞疾病学术工作委员会副主任委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会MDS和MPN工作组第二届委员会副组长
中国女医师协会MDS疾病组副组长
北京癌症防治学会红细胞专委会副主任委员
白求恩精神研究会检验医学分会细胞形态学专业委员会副主任委员
中国医师协会检验分会红细胞疾病诊断副主任委员
中华医学会老年血液分会常委
世界中医药联盟常务理事，北京罕见病学会委员