在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上，北京大学人民医院江倩教授团队携多项重磅研究成果亮相，聚焦慢性髓系白血病（CML）加速期的生物学异质性、无治疗缓解（TFR）的预测因素等前沿方向。从精准识别高危人群到优化一线治疗策略，该团队不仅填补了加速期机制研究的国际空白，更以迄今最大样本量的多中心数据，证实了一线二代TKI在提升停药成功率中的关键作用。这不仅是对CML“治得好的如何安全停药”与“治不好的如何克服耐药”两大核心挑战的有力回应，更标志着我国在CML精准诊疗领域正从“跟跑”迈向“领跑”。会议现场，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀江倩教授，深度解读其团队最新成果及未来CML领域的破局之道。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：本届EHA大会，您团队有多项研究入选，涵盖CML加速期与急变期转化机制、Ph+ALL生物学特征以及CML停药缓解（TFR）等多个重要方向。从整体布局来看，这些研究体现了团队近年来重点关注哪些科学问题？您认为这些成果对于深化我们对BCR::ABL1相关疾病发生发展规律的认识具有哪些重要意义？

江倩教授：本次会议上，我们团队入选了一项关于CML加速期（AP）的口头报告。目前，该疾病的分期在学术界仍存在一定争议。在既往的临床诊断标准下，加速期患者表现出显著的临床异质性。换言之，符合加速期诊断标准的患者群体内部存在不同的临床特征，例如嗜碱性粒细胞比例升高、原始细胞比例增加、与治疗无关的血小板减少，以及伴有高危附加染色体异常等。这些特征各异的病例被统归为加速期，导致该群体内部差异较大。

加速期通常被认为是疾病从慢性期（CP）向急变期（BP）演变的过渡阶段，无论是初诊还是由慢性期进展而来，它似乎都代表着一个中间状态。然而，我们在临床实践中发现，加速期患者的最终临床结局存在显著差异。为此，我们试图从生物学层面切入，运用基因组学和转录组学等组学技术，探究不同加速期个体间的生物学差异，以期阐明这些差异与疾病不良预后之间的内在关联。

同时通过研究，我们期望能够精准识别出加速期中的高危人群，为未来个体化精准治疗提供坚实的理论依据。事实上，并非所有加速期患者都必然进展至急变期；相当一部分患者的生物学特征与慢性期高度相似。基于基因组突变谱及转录组特征谱（Profile）的差异，我们将加速期患者划分为“慢性期样（CP-like）”与“急变期样（BP-like）”两个亚型。其中，BP-like亚型患者向急变期进展的风险极高，且最终预后较差。

目前国际上，针对该方面的研究仍相对匮乏，这是因为加速期患者相对较少。因此，基于我院及本团队的较丰富病例资源，我们期望通过深入探索，来填补这一领域的空白。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：本次您团队的真实世界多中心回顾性研究显示，一线二代TKI治疗可显著提升慢性髓系白血病患者实现无治疗缓解（TFR）的成功率。这一结果对于当前临床实践具有重要意义。您如何解读这一发现？

江倩教授：目前，无治疗缓解（TFR）已被确立为CML特定人群的治疗目标，主要适用于年轻或有特定停药需求的患者。关于停药成功的预测因素，国际上已进行了多年的探索，总体停药成功率约为50%~60%。在这一领域，我国多中心团队开展了迄今最大样本量的研究，即我们在EHA年会上报告的队列包含900余例患者，目前该队列样本量已扩展至1200余例。

基于上述大样本数据的反复验证，我们得出了一项核心结论：对于初诊慢性期患者，若一线治疗首选第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在满足停药标准的前提下，其停药成功率显著高于首选第一代TKI（伊马替尼）的患者。在采用多种统计学方法进行严格的基线特征配平后，这一结论依然高度一致。

过去，国际研究多认为二代TKI的优势仅在于能够帮助患者更快地获得深层分子学反应（DMR）。而我们的研究进一步证实，二代TKI不仅有助于患者更快达到停药门槛，在其他条件相匹配的情况下，其停药后的长期成功率同样显著优于一代TKI。

这一发现具有重要的临床指导意义。在临床实践中，考虑到安全性及合并症等因素，二代TKI通常不建议作为老年或伴有心血管、糖脂代谢异常等基础疾病患者的一线首选。然而，对于身体状况良好、无严重基础疾病且具有明确停药意愿的年轻患者，一线首选二代TKI具有双重获益：一方面能够加速达到停药标准，另一方面能够显著提高停药成功率。简而言之，若将实现无治疗缓解作为明确的治疗目标，那么在疾病初始阶段即选择强效的二代TKI，是提升最终停药成功率的关键策略。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：结合本届大会的热点进展和您团队的研究工作，您认为未来CML领域最值得关注的研究方向有哪些？哪些关键问题仍有待进一步突破？

江倩教授：本次分享主要聚焦于两个核心议题：一是CML加速期，二是基于全国多中心数据的停药研究。其中，停药研究由全国50余家医院的医生共同协作完成，在此向各位同道表示衷心感谢。未来，无治疗缓解（TFR）仍将是该领域持续关注的研究热点。

此外，针对治疗效果不佳、产生耐药甚至进展至急变期的患者，同样是当前亟待解决的核心挑战。在CML诊疗中我们必须关注“两端”：一端是治疗效果极佳的患者，需探索如何安全实现停药；另一端则是治疗效果不佳的高危及耐药患者，需致力于早期识别高危人群，并克服耐药难题。尤其是对于预后极差的急变期患者，如何发现并开发新的治疗策略与手段，是未来研究的重中之重。

专家简介

江倩 教授

北京大学人民医院

主任医师，二级教授，博士生导师

北京大学人民医院血液科副主任

北京大学人民医院青岛医院副院长

国际CML基金会国家代表委员会成员

国际白血病及相关疾病比较研究协会委员

中华医学会血液学分会委员，白血病-淋巴瘤学组副组长

北京医学会血液学分会主任委员

中国抗癌协会中西整合白血病专业委员会主任委员

中国医药教育协会白血病分会主任委员