编者按：异基因造血干细胞移植（HSCT）是目前唯一治愈重型地中海贫血的经典治疗方式。随着近二十年来HSCT技术和支持治疗的不断成熟，HSCT方式选择也由经典的亲缘全相合移植拓宽至无关供者全相合移植、亲缘半相合移植。常用的干细胞类型也逐渐由骨髓造血干细胞过渡至目前动员后外周血干细胞。此外，亲缘或无关脐血干细胞也逐步被广泛应用。2024年4月14日至17日，第50届欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）年会在英国格拉斯哥隆重举行。会议聚焦干细胞移植和细胞疗法的最新进展，推动着血液病及血液肿瘤患者向着更好的临床预后迈进。会上，高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院李春富教授团队的廖建云主任报道了一项临床研究，比较了不同来源的干细胞移植在治疗重型地中海贫血中的免疫重建、移植物抗宿主病及病毒感染情况。现将内容编译整理如下，以飨读者。
汇报人：廖建云
作者：廖建云、卜朝可、何兰、刘华颖、彭智勇、何钜坚、张维维、夏玉倩、何岳林、李春富（通讯）
研究目的
探讨HLA无关供者全相合（matched unrelated donor, MUD）、移植后环磷酰胺（Posttransplant cyclophosphamide, PTCy）为基础预防治疗的单倍型相合移植（haploidentical, Haplo-HSCT）、TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗重型地中海贫血患者免疫重建与移植物抗宿主病的关系比较。
研究方法
将2018年1月至2022年12月期间在我院接受异基因造血干细胞移植的重型地中海贫血患者共198例，其中HLA无关全相合组（MUD组）56例，单倍型相合组（ Haplo组）45例，TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植组（TDH组）97例纳入此次研究。采用四色流式细胞术检测3类不同供者类型移植术后在第12个月的淋巴细胞亚群的比例和绝对计数，分析并比较免疫重建、移植物抗宿主病及病毒感染情况。
研究结果
移植术后12个月，MUD组和Haplo组、TDH组比较，辅助性细胞（CD3+CD4+）、细胞毒性T细胞（CD3+CD8+T）、B细胞（CD3-CD19+）及NK细胞（CD3-CD56+）、调节T细胞（Regulatory），有统计学意义（P<0.05），MUD组免疫重建恢复快，Haplo组与TDH组比较无明显差异。MUD组和Haplo组、TDH组比较慢性移植物抗宿主病发生率，存在统计差异（P<0.05），MUD组慢性GVHD情况发生率低。TDH组与Haplo组比较，TDH组慢性GVHD发生率与Haplo组存在统计差异(P<0.05)，Haplo组的慢性GVHD发生率高。MUD组和Haplo组、TDH组比较病毒感染情况，存在统计差异（P<0.05），MUD组病毒感染发生率低，Haplo组与TDH组病毒感染情况无明显差异。
研究结论
MUD免疫重建恢复较Haplo组、TDH组快，与Haplo组和TDH组比较，GVHD发生率及病毒感染发生率较低。Haplo组与TDH组比较，Haplo组的慢性GVHD发生率高。