编者按：京华三月，春和景明。值此万物勃发之际，中国免疫学会血液免疫分会第九届北京血栓与止血会议暨第七届北京血液肿瘤与免疫高峰论坛于2026年3月27日至28日在北京隆重召开。大会以“血栓与止血疾病及血液肿瘤与免疫的诊治进展”为主题，聚焦学科前沿与临床实践热点，系统探讨诊疗理念与策略的持续优化。与会现场，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀山东大学齐鲁医院侯明教授，围绕《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025年版）》的核心更新进行深入解读。此次指南修订以近五年国内外研究进展为基础，系统整合本土证据并推动诊疗理念升级，在流行病学、发病机制、诊断评估及治疗策略等方面实现多维度完善，整体上呈现出由“跟随”迈向“引领”的发展趋势。

指南更新背景：从“跟随”走向“引领”

侯明教授：上一版《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南》于2020年疫情期间发布，距今已过去五年。在中华医学会血液学分会血栓与止血学组组长胡豫教授的带领下，国内多位专家共同完成了2025年版指南的更新。

本次更新主要基于近五年国内外在原发免疫性血小板减少症（ITP）领域的重要研究进展，涵盖基础、转化及临床研究的最新成果。国内团队在该领域取得了突出成果，例如山东大学齐鲁医院团队、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）团队、武汉协和医院团队、北大人民医院团队以及其他多家出凝血研究团队，为指南修订提供了重要本土化证据。

尽管国际上如美国ASH指南及国际工作组共识报告已超过6年未更新，但推进中国ITP指南的更新仍十分必要。与既往主要参照国际指南进行修订不同，本版指南试图实现从“跟随”到“引领”的转变，在国际指南尚处更新进程中的背景下率先完成系统修订，体现更加主动的学术动向。

关键更新内容：流行病学、机制与诊断完善

侯明教授：2025版指南在流行病学、发病机制及诊断、检查等方面均进行了重要更新：

在流行病学方面，既往主要依赖欧美数据，缺乏中国人群的大规模流行病学研究支持。近年来，云南、甘肃及中国台湾等地区相继开展了大样本流行病学调查，首次提供了具有代表性的中国人群ITP发病数据。本版指南据此将发病率更新为3～7/10万，与国际报道的2～10/10万存在一定差异。

在发病机制方面，既往已明确三条经典途径：抗体介导的单核-巨噬细胞系统（尤其脾脏）对血小板的清除、去唾液酸化血小板在肝脏的破坏，以及细胞毒性T细胞通过释放颗粒酶B和穿孔素对血小板的直接破坏。在此基础上，国内郑州大学在顶刊发表的研究进一步揭示补体通路在ITP发病中的重要作用；同时，国外临床研究显示补体抑制剂单药治疗的有效率可达30%～40%，进一步支持该机制的重要性。因此，本版指南新增ITP发病机制的补体途径。

在诊断方面，总体变化不大，重点对抗磷脂抗体检测进行了细化。既往仅笼统建议进行抗磷脂抗体检测，而本版则明确提出具体检测指标，以提高对抗磷脂综合征相关血小板减少的识别能力。鉴于该类患者虽表现为血小板减少，但具有高血栓风险，需采取特殊管理策略，因此该更新具有重要临床意义。

此外，在特殊检查方面，本版指南在既往推荐抗血小板膜糖蛋白特异性自身抗体及血清TPO水平检测的基础上，新增了骨髓增生异常综合征（MDS）相关基因检测（包括NGS、全外显子测序及全基因组测序），以及网织血小板计数和未成熟血小板比例等指标。需强调，这些检查主要适用于对经典治疗反应不佳或多线治疗失败的患者，其核心目的在于加强鉴别诊断，尤其是排除MDS。

治疗策略优化：理念重塑与路径重构

侯明教授：治疗方面，本次更新的核心在于治疗理念的重塑。首先，强调个体化治疗与患者参与决策原则，以最小不良反应代价获得安全的血小板水平，而非追求正常化（即血小板计数达到100～150×10⁹/L）。成人ITP中约70%～80%会发展为慢性病，应按照慢性病管理模式，以血小板计数3～5万/μL且无出血作为安全目标。

其次，提出“有限疗程、争取长期缓解”的策略。尽管ITP多为慢性疾病，但不主张长期持续用药，而应通过阶段性治疗尽可能获得持久缓解；即使复发后再治疗，也优于长期用药带来的负担与风险。此外，强化对ITP合并血栓及其他共病的管理。结合2023年发布的中国专家共识，指南对相关风险评估、监测及干预策略进行了系统整合。

在具体治疗路径上，本版指南对既往“一线、二线、三线及后线”的分层模式进行了简化，调整为“初始治疗”与“后续治疗”两阶段。在初始治疗中，在传统糖皮质激素及静脉丙种免疫球蛋白基础上，新增“大剂量地塞米松联合其他药物”的1.5线策略。既往初始治疗以激素为主，有效率约60%～70%，但6个月持续缓解率不足30%。近期国内外研究显示，大剂量地塞米松联合新型药物可使6个月持续缓解率提高20～30个百分点，从而使半数以上患者获得有限疗程后的持续缓解。

在后续治疗方面，在既往推荐的TPO受体激动剂和利妥昔单抗基础上，新增多种小分子药物选择，包括SYK抑制剂、BTK抑制剂及超低剂量地西他滨等，同时基于设计良好的Ⅱ/Ⅲ期注册临床研究，保留了脾切除等治疗选项。尽管脾切除的应用逐渐减少，但在特定人群中仍具有确切疗效，需综合权衡术后感染、血栓及手术并发症等风险。

总体而言，2025年版中国成人ITP指南体现了本土化证据的融入、机制认识的深化以及治疗理念的进步。我们期待在ASH指南或国际工作组共识报告的后续更新中，中国指南的相关探索能够体现其引领作用。

专家简介

侯明 教授 

山东大学齐鲁医院

主任医师、教授（二级岗）、博导

泰山学者特聘专家、卫生部及山东省突贡专家、政府特贴

山东省血液免疫学重点实验室  主任

山东省血液系统疾病临床医学研究中心  主任

国家血液系统疾病临床医学研究中心  副主任

ITP国际工作组指南制定专家组成员

ASH资深会员、APSTH执委

中华医学会血液学分会  常委

中国病理生理协会实验血液学会  常委

中国医师协会血液科医师分会  副会长

中国生理学会血栓与止血专业委员会  副主委

中国老年医学会血液学分会  副会长