2024 CASH丨王建祥教授:创新研究、规范质控,推动我国血液学科健康发展

血液时讯 发表时间:2024/7/12 15:46:28

岁启血液新章,聚势笃行远航。由中国医学科学院北京协和医学院主办、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)等承办的第四届中国血液学科发展大会于1月5~7日在天津隆重召开。本届大会继续秉承“大血液、大卫生、大健康”的主题,邀请400余位国内外血液学及相关领域知名院士专家、顶级学者和医药健康行业管理者齐聚一堂,聚焦我国血液学科核心发展方向,共探创新脉动下的前沿新知,共谋科技之光中的创新高地,并同期发布了2023年度一系列血液学领域重要信息。在会议现场,《肿瘤瞭望-血液时讯》有幸采访到中国血液学科发展大会历届主席、国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家王建祥教授,就我国血液学科发展、国产创新药物、指南更新要点以及质控中心建设等话题进行深入介绍与点评。

学科发展大会,促进学科健康发展


《肿瘤瞭望-血液时讯》:第四届中国血液学科发展大会(CASH)召开在即,作为CASH的历届主席,请您谈谈近年来我国血液学科取得了哪些进展?CASH在推动我国血液学科发展上发挥着怎样的作用?


王建祥教授:作为学科发展大会,CASH的主要目的是对我国血液学科发展的现状、前景做出梳理与展望,并且对如何促进学科健康发展和人才培养做出规划。通过历年召开学科发展大会,对学科健康发展产生巨大推动作用,包括:促进整个学科取得重大研究进展;促进潜在研究成果的涌现;以及促进对研究方向和研究领域等重大科学问题的讨论和梳理。自这几年学科发展大会开展以来,布局了我国几个重要的血液学研究计划,包括基础研究、临床研究和前沿技术发展。通过召开学科发展大会,切实促进了血液学研究和前沿技术的发展。因此,可以说这几年中国血液学科的发展,离不开学科发展大会带来的积极影响。




国产创新药物,解决未满足的需求


《肿瘤瞭望-血液时讯》:作为首个国产原研CD19 CAR-T药物,纳基奥仑赛注射液于近期获批上市,实现了我国白血病领域CAR-T治疗的零突破,请问您如何看待这一国产创新药的价值?


王建祥教授:CAR-T治疗有几款药物,其中之前在我国上市的两款CD19 CAR-T药物均来自国外药企,用于非霍奇金淋巴瘤领域。而在早些年为解决我国血液肿瘤治疗难题,我们也聚焦于免疫治疗,利用我们所院对单克隆抗体的研究基础和优势,研发我国自主知识产权的CD19 CAR-T药物,用于治疗成人急性淋巴细胞白血病(ALL),因为在当时成人ALL并无有效药物。随着前期临床研究达到终点,该药物获批治疗成人复发/难治ALL的适应证。因为针对成人复发/难治ALL患者尚无很好的药物,因此该药物也被国家药品监督管理局给予“突破性疗法”的认证。作为新药物,纳基奥仑赛注射液一方面解决了我国成人复发/难治ALL患者的治疗难题;另一方面也对研发创新药物带来启示,即必须要有前期研究的积累,找好适应证,解决未满足的需求。此外,作为我国自主知识产权的创新药物,也体现出用我们自己的研究解决我国血液病难题的能力。


指南共识更新,改变临床诊疗实践


《肿瘤瞭望-血液时讯》:在“白血病”专题论坛上,您对欧洲白血病网络(ELN)/AML国际共识分类(ICC)指南进行了解读,可否请您就AML诊断与危险度分层、疗效标准以及治疗推荐方面的更新要点进行分享?


王建祥教授:随着对白血病认知和研究的不断深入,在白血病诊疗方面又有一些新发现,这些发现可能会对临床实践带来影响。那么如何将这些研究进展反映给业界?通过指南共识可以传递出这些信息,从而改变整个业界对疾病诊疗的认识和实践。近年来,国际上几个重要的指南共识,包括世界卫生组织(WHO)指南、欧洲白血病网络(ELN)指南以及国际共识分类(ICC)都做了这方面的更新。主要来讲,对于AML出现了一些新的分子分型。通过分子分型会影响预后的判断,因此指南共识中体现了AML分子分型和预后的变化,包括增加许多新的高危分子亚型。此外,根据这些诊断分型,还涌现出一批治疗白血病的新药。在指南共识中也反映了这些新药在AML中的应用,包括在老年患者、成年一线治疗以及复发患者中如何使用这些新药,主要是靶向药物的联合使用。在治疗监测上,指南共识在体现缓解的同时,更为关注缓解的质量,也就是关注微小残留病(MRD)的负荷程度,通过监测达到MRD阴性的完全缓解,将会影响治疗结局。总体而言,指南共识对AML诊断分型、预后判断、MRD监测以及整体治疗选择原则都进行了更新,内容比较细致,大家需要仔细消化吸收。


挖掘质控指标,牵头质控中心建设


《肿瘤瞭望-血液时讯》:近期,中国医学科学院血液病医院获批牵头筹建国家血液内科专业质控中心,在本次会议上您也做了相关工作分享,请您谈谈在筹建国家血液内科专业质控中心过程有哪些难点以及如何解决?


王建祥教授:质控中心的工作主要是要对治疗过程中的环节和指标进行梳理,这些环节和指标能够影响治疗结局,也称为质控指标。对于质控工作而言,找出这些重要指标是非常重要的,也是非常关键的。因此,第一个难点是如何在众多的数据中挖掘出质控指标。第二个难点是找出质控指标后如何进一步改进,我们甚至通过发布给各医院重新梳理和收集数据进行改进,但是如何及时有效收集众多医院的数据也是一个问题。因为临床工作比较繁忙,限制比较多,大家是否有时间和精力配合,将数据提取出来并分析上报就非常关键。第三个难点是通过质控指标如何提出改进措施,以及这些措施是否能够落地,进而体现出最终质控结局的改善,我认为这是最大的难点。那么质控最终的结局是什么?提高患者的疗效和安全性,这是检验质控指标的金标准,也是我们长期努力的目标。其中一个重要抓手是,将我们的质控网织好,建好哨点医院,使更多人员加入哨点医院,通过指标把控和临床研究介入,驱动质控指标的改进,最终落实到医疗质量提升、安全性提升上面。通过质控和医学研究将基础性、规范性、先进性有机地结合起来,我认为这是一个比较理想的工作方式。

版面编辑:张冉   责任编辑:崔沙沙
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