血液系统肿瘤是常见的恶性肿瘤，其发病率和死亡率均居前列，严重影响人类健康。随着诊疗技术的快速发展，尤其是创新药物的出现，极大改善了血液肿瘤患者的预后和生存。那么，在过去一年中，血液肿瘤领域又涌现了哪些新药物或新疗法，下面我们一起来回顾下：

白血病

奎扎替尼（quizartinib）

适应证：FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）成年患者

2023年7月20日，FDA批准喹唑替尼（Vanflyta，Daiichi Sankyo，Inc.）与标准阿糖胞苷、蒽环类药物诱导治疗和阿糖胞苷巩固治疗联用，以及作为巩固化疗后的单药维持治疗，用于治疗新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）成年患者。该批准基于III期QuANTUM First（NCT02668653）试验结果。奎扎替尼的推荐剂量：（1）诱导：在“7+3”治疗的第8～21天口服35.4 mg，1次/d[第1～7天阿糖胞苷100或200 mg/（m2·d），在第1～3天加柔红霉素60 mg/（m2·d）或伊达比星12 mg/（m2·d）]，以及在可选的再诱导治疗的8～21天（“7+3”方案）、6～19天（“5+2”方案）口服35.4 mg，1次/d。（2）巩固：在高剂量阿糖胞苷（第1、3和5天每12小时1.5至3 g/m2）治疗的第6～19天口服35.4 mg，1次/d，最多4个周期；（3） 维持：第1～14天口服26.5 mg，1次/d；此后口服53 mg，1次/d，最多36个周期（28天为一个周期）。

博舒替尼（bosutinib）

适应证：慢性期（CP）Ph+慢性粒细胞白血病（CML）儿童患者

2023年9月26日，FDA批准博舒替尼（Bosulif，Pfizer）用于1岁及以上的新诊断或对既往治疗耐药或不耐受的慢性期（CP）Ph+慢性粒细胞白血病（CML）儿童患者。FDA还批准一种新型胶囊制剂，剂量分别为50 mg和100 mg。该批准基于多中心、非随机、开放标签BCHILD试验（NCT04258943）结果。博舒替尼的推荐剂量：（1）ND CP Ph+CML儿童患者300 mg/m2，1次/d，随餐口服；R/I CP Ph+CML儿童400 mg/m2，1次/d，随餐口服；对于无法吞咽胶囊的患者，胶囊内容物可与苹果酱或酸奶混合。

淋巴瘤

泽布替尼（Zanubrutinib）

适应证：慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）

2023年1月19日，FDA批准泽布替尼（Brukinsa，BeiGene USA，Inc.）治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。该批准基于SEQUOIA（NCT03336333）和ALPINE（NCT03734016）两项III期临床试验结果。泽布替尼的推荐剂量为160 mg，2次/日，口服；或320 mg，1次/日，口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

吡托布鲁替尼(pirtobrutinib)

适应证：慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）

2023年12月1日，FDA加速批准吡托布鲁替尼（Jaypirca，Eli Lilly and Company）用于既往接受过至少2线治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。该批准基于开放标签、国际、单臂BRUIN（NCT03740529）研究结果。吡托布鲁替尼的推荐剂量为200 mg口服，1次/d，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

维泊妥珠单抗（polatuzumab vedotin）

适应证：非特指型弥漫性大B细胞淋巴瘤和高级别B细胞淋巴瘤

2023年4月19日，FDA批准维泊妥珠单抗（Polivy，Genentech，Inc.）联合R-CHP方案（利妥昔单抗+环磷酰胺+多柔比星+泼尼松）用于国际预后指数（IPI）评分≥2的初治弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），非特异型（NOS）或高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）成人患者。该批准基于III期POLARIX（NCT03274492）试验结果。维泊妥珠单抗的推荐剂量为1.8 mg/kg，每21天静脉输注一次，共6个周期，与R-CHP联合使用。患者应在术前服用抗组胺药和退烧药，并接受预防性粒细胞集落刺激因子治疗。

艾可瑞妥单抗（epcoritamab-bysp）

适应证：非特指型复发或难治性DLBCL以及高级别B细胞淋巴瘤

2023年5月19日，FDA加速批准epcoritamab-bysp（Epkinly，Genmab US，Inc.）用于非特指型复发或难治性DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL，以及至少经过2线全身治疗后的高级别B细胞淋巴瘤。该批准基于EPCORE NHL-1（NCT03625037）试验结果。艾可瑞妥单抗的推荐方案：以28天为一个周期皮下给药，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性。推荐剂量：在第1周期剂量递增（第1天0.16 mg，第8天0.8 mg，第15天和第22天48 mg）；在第2至第3周期固定剂量每周48 mg，在第4至第9周期每两周给药一次，在后续周期中每四周第1天给药一次。

格菲妥单抗（glofitamab-gxbm）

适应证：非特指型复发或难治性DLBCL或大B细胞淋巴瘤（LBCL）

2023年6月15日，FDA加速批准格菲妥单抗Columvi，Genentech，Inc.）用于至少经过2线全身治疗后的非特指型复发或难治性DLBCL或滤泡淋巴瘤引起的大B细胞淋巴瘤（LBCL）。该批准基于NP30179（NCT03075696）试验结果。给药方案：在第1周期第1天单次给药奥妥珠单抗1000 mg剂量以耗尽循环和淋巴组织B细胞后，根据递增给药计划（第1周期的第8天为2.5 mg、第15天为10 mg）静脉输注格菲妥单抗，在后续每个周期的第1天给药30 mg，每21天为1个周期，最多给药12个周期。

吡托布鲁替尼（pirtobrutinib ）

适应证：复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）

2023年1月27日，FDA加速批准吡托布替尼（Jaypirca，Eli Lilly and Company）用于经过至少两线系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。该批准基于多中心、Ⅰ/Ⅱ期BRUIN（NCT03740529）试验结果。吡托布替尼的推荐剂量为200 mg，1次/日，口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

骨髓瘤

他克塔单抗(talquetamab-tgvs)

适应证：复发或难治性多发性骨髓瘤

2023年8月9日，FDA加速批准talquetamab-tgvs（Talvey，Janssen Biotech，Inc.）用于既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗-CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。该批准基于单臂、开放标签、多中心MMY1001（MonumenTAL-1）（NCT03399799，NCT4634552）研究结果。他克塔单抗的推荐剂量为每周0.4 mg/kg或每两周0.8 mg/kg。

elranatamab-bcmm

适应证：复发或难治性多发性骨髓瘤

2023年8月14日，FDA加速批准elranatamab-bcmm（Elrexfio，Pfizer，Inc.），它是一种靶向BCMA和CD3的双特异性T细胞衔接器，用于既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗-CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。该批准基于单臂、开放标签、多中心MagneticsMM-3（NCT04649359）研究结果。elranatamab-bcmm的推荐剂量包括：第1天12 mg的“升阶梯剂量1”，第4天32 mg的“升阶梯剂量2”，第8天76 mg的首剂量，之后每周给药剂量均为76 mg，直至第24周。对于接受至少24周Elranatamab-bcmm治疗，并且达到≥部分缓解（PR）并维持缓解至少2个月的患者，给药间隔应过渡为每2周1次。Elranatamab-bcmm可持续用药至疾病进展或出现不可接受的毒性。

其 他

艾伏尼布（ivositinib）

适应证：复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）

2023年10月24日，FDA批准艾伏尼布（Tibsovo，Servier Pharmaceuticals LLC）用于伴有异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者。该批准基于开放标签、单臂、多中心试验AG120-C-001（NCT02074839）结果。

omidubicel-onlv

适用人群：12岁及以上恶性血液肿瘤患者

2023年4月17日，FDA批准omidubicele-onlv（Omisirge，Gamida Cell Ltd.）用于计划清髓性预处理后进行脐带血移植的成人和儿童（≥12岁）血液系统恶性肿瘤患者，以缩短中性粒细胞恢复的时间和降低感染的发生率。该批准基于多中心、开放标签、随机化的P0501研究结果。omidubicel-onlv的推荐剂量为两次序贯输注：培养部分：总活细胞计数至少为8.0×108，其中至少有8.7%的CD34+细胞且总CD34+细胞计数至少为9.2×107，序贯；非培养部分：总活细胞计数至少为4.0×108，其中CD3+细胞计数至少为2.4×107。