编者按：重型再生障碍性贫血（SAA）起病急，病情重，病情进展快；随着对SAA认识的加深以及研究不断取得突破，造血干细胞移植方案应用于该领域并可显著改善患者临床疗效及预后。在近日举行的中华医学会第十九届红细胞疾病（贫血）大会上，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀广州市第一人民医院王顺清教授分享SAA的诊疗困境、造血干细胞移植治疗进展及大会亮点内容。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：广州市第一人民医院再障移植数量居于国内前列，请您结合临床实践介绍下我国再障的诊疗现状及挑战。
王顺清教授：目前再障治疗主要包括异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）和免疫抑制治疗（IST）两种治疗方式。IST领域取得了诸多进展，从经典的抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢霉素的两药治疗方案，发展为目前再联合血小板生成素（TPO）受体激动剂的三药治疗，而且总缓解率（ORR）、完全缓解率（CR）及起效反应时间均有所提高。
allo-HSCT治疗SAA也进展迅速，除经典的同胞相合供者造血干细胞移植（MSD-HSCT）外，替代供者造血干细胞移植也发展迅速，目前主要包括非血缘异基因造血干细胞移植（MUD-HSCT）和单倍体异基因造血干细胞移植（HID-HSCT）等。目前再障单倍体移植的北京方案应用非常广泛，已经得到全球推广，其与MSD-HSCT的疗效非常接近，患者总生存（OS）、无失败生存期（FFS）和生活质量均获得显著提升，所以HID-HSCT被中国造血干细胞移植专家共识推荐为SAA的一线治疗。
MUD-HSCT除需要具备移植技术外，还需要在骨髓库中寻找合适的造血干细胞供者。目前中华骨髓库也提供快速寻找供者通道，大大提高了MUD-HSCT一线治疗的可能性和可及性，广州市第一人民医院在该领域也具备诸多经验。MUD-HSCT与同胞相合供者移植疗效相似，并且相较于免疫抑制治疗具有FFS等优势；总体而言，MUD-HSCT在成人一线治疗领域有诸多可取之处，为临床医生提供了新的思路。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：我国再障移植的治疗手段不断取得突破，您认为目前还存在哪些亟待解决的问题？在治疗药物选择方面您有哪些推荐？
王顺清教授：目前IST或allo-HSCT均存在各自的优势和不足。IST安全性相对较好，但是疗效特别是CR率较低，使得部分患者无法得到完全治愈；而allo-HSCT能够彻底治愈重型再障，其治愈率较高，但移植风险相对较高，存在移植物抗宿主病（GVHD）及感染的风险。而如何减少allo-HSCT后的GVHD，提高IST疗效，筛选适合IST或allo-HSCT的患者，是目前研究的热点与难点。
此外，再障治疗后的患者生活质量也是需要重点关注的问题。如果IST后只能达到部分缓解，尤其对于儿童或者年轻患者而言，会影响未来的求学、工作、成家等等问题。因而面对这些年轻患者，我们通常会采取更为积极的治疗策略。在IST或allo-HSCT治疗过程中加入TPO受体激动剂等新药，从而加快患者血小板恢复，提高疗效，当然这也需要进一步的深入研究。目前许多单位也在积极探索脐带血移植，特别是安徽省立医院的方案目前初步取得了良好疗效。而对于年轻女性，则需要考虑卵巢功能及生育相关问题，这样多方面的考虑才能够真正地提高患者移植后的生活质量。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：作为本次大会出席，请您分享下本次大会的亮点内容。
王顺清教授：本次大会亮点颇多：首先，参会人员众多，而且讨论热烈。其次，大会特别设立了基础研究环节，邀请众多国内红细胞疾病基础研究专家参与，从而促使临床医生与基础专家充分交流。本次大会的另一个亮点是青年论坛，青年医生创新性更强，积极性更高，也带来了许多新观点与新探讨。另外，今年大会加设了阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）分会场，国谈降价及纳入医保使得药物可及性提高，并且新型药物（如补体抑制剂等）不断出现，因而大会专家探讨了PNH诊疗进展、患者全程管理、规范化诊治，以及推动国内PNH卓越诊疗中心建设等内容，从而不断提高患者的生活质量。
专家简介
王顺清 教授
广州市第一人民医院内科兼血液内科主任
中国医师协会血液科医师分会委员
中华医学会血液学分会红细胞疾病学组委员
广东省医学会血液病学分会副主任委员
广东省医师协会血液科医师分会副主任委员
广州市医学会血液学分会主任委员
广州市血液病医疗质量控制中心主任
中国康复医学会血液病康复专业委员会委员
中国老年医学学会血液学分会委员
海峡两岸医药卫生交流协会血液病专委会委员
Blood中文版和《血栓与止血学》编委