造血干细胞移植作为多种血液系统疾病的治愈性手段,尽管已挽救无数生命,但在临床实践中仍面临诸多挑战。为更好地推动移植领域的学术交流和实践进步,在第51届欧洲血液与骨髓移植学会年会(EBMT 2025)召开期间,《肿瘤瞭望-血液时讯》特别推出《移路守护》学术专栏,邀请国内外知名移植专家团队,聚焦移植全流程管理,从移植前精准评估到移植后长期康复,构建全方位、全链条的移植守护体系。
大会期间,本专栏特别邀请到中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)干细胞移植中心姜尔烈教授团队,深入解读他们在本次会议上造血干细胞移植全流程管理中的研究成果,共5期。本期为第三期,介绍该团队在预防移植物抗宿主病(GVHD)方面的重磅研究成果(OS11-04)。我们期望通过这些前沿学术分享和临床实践参考,为血液学和移植界的同仁们提供有价值的指导和借鉴。
随着移植技术的不断进步,造血干细胞移植(HSCT)的适应证范围不断扩大,生存率亦逐步提高。然而,移植的成功不仅依赖于造血重建本身,更涉及多个关键环节的协同保障。其中,移植物抗宿主病(GVHD)作为最主要的移植相关并发症之一,其预防与管理在整个移植过程中占据核心地位。GVHD不仅显著影响患者的短期生存率和长期生活质量,还可能导致多器官功能损害、感染风险增加甚至移植失败。因此,GVHD的有效预防和干预已成为优化HSCT疗效、提高患者总生存(OS)和无病生存(DFS)率的关键所在。
姜尔烈教授:近年来,急性GVHD的治疗取得了显著进展,出现了多种新药。然而,从总体疗效尤其是生存率的角度来看,这些新药(包括芦可替尼)相较于传统治疗并未带来“质的突破”。因此,我们在急性GVHD领域的研究重点已逐步转向早期预测与预防,这也是目前我们工作的核心方向。
在此背景下,我们团队开展了芦可替尼预防再生障碍性贫血(AA)患者异基因造血干细胞移植GVHD的研究。该研究在几年前已启动。去年,我们在EBMT大会上以口头报告形式分享了回顾性研究结果。今年,我们进一步汇报了前瞻性II期临床研究的初步结果(OS11-04)。接下来,由张潇予医生为大家详细介绍本项研究的最新进展。
张潇予医生:正如姜主任所提到的,近年来GVHD在防治方面取得了显著进展,治疗策略也在不断优化。我们中心也一直致力于探索更加有效的GVHD防治措施,尤其是在预防方面。AA作为一种良性疾病,移植是其重要的治愈手段。移植治疗的重点在于如何最大限度地减少移植相关并发症,特别是GVHD的发生,从而进一步提高患者的生存率与生活质量,实现更优的移植疗效。
在目前的单纯外周造血干细胞移植中,急性GVHD的发生率仍然较高。无论是在抗胸腺细胞球蛋白(ATG)体系还是后置环磷酰胺(PTCy)体系中,移植后急性GVHD的发生率均可达40%左右。基于这一现状,我们自2021年起便启动了芦可替尼在GVHD预防中的临床探索。如姜主任所述,去年我们在EBMT大会上分享了相关回顾性研究结果。
自2023年开始,我们注册并开展了一项前瞻性的II期单臂临床试验,以评估芦可替尼在AA患者中预防急性GVHD的疗效和安全性。今年,我们整理了该研究的初步数据,并有幸在EBMT大会上进行了口头报告。本研究的最大特点在于芦可替尼的早期介入,我们在预处理阶段便开始使用芦可替尼,并持续至移植后三个月。令人欣喜的是,这一应用并未影响患者的植入成功率,也未增加移植后感染的发生率,并且显著降低了II~IV度急性GVHD的发生率。
更值得关注的是,从目前我们报告的结果来看,芦可替尼维持治疗至移植后3个月,在一定程度上也能降低慢性GVHD的发生率。因此,该策略实际上能够很好地改善患者移植后无GVHD、无植入失败的发生率。我们期待后续的长期随访能够带来更积极的结果。
姜尔烈教授团队移路守护
下期精彩预告
在下一期移路守护栏目中,姜尔烈教授团队的何祎教授、庞爱明教授将带来围移植期护理管理的多项重要研究成果:
接受异基因造血干细胞移植患者医院获得性感染的临床特征及护理对策;
自体造血干细胞移植患者复发恐惧的现状及影响因素;
等离子空气消毒机在干细胞移植非层流病房中杀菌效果的研究。
请锁定下期节目,共同探索这些前沿研究的临床应用价值!
姜尔烈 教授
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)干细胞移植中心主任
医学博士、主任医师、博士生(后)导师
中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员
CSCO白血病专委会主任委员
中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长
中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员,造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长
CSCO自体造血干细胞移植工作组副组长
天津市抗癌协会常务理事
天津市血液与再生医学学会副理事长
《中华血液学杂志》、《白血病·淋巴瘤》等杂志编委
张潇予 医生
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)干细胞移植中心
医学博士
毕业于北京协和医学院,现为中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主治医师
主要研究方向:造血干细胞移植