血液系统疾病的诊治是全球共同面临的难题。近年来,随着CAR-T等创新疗法的不断涌现,以及人类对血液系统疾病认知的持续深入,血液系统疾病的诊疗已迈上新的台阶。在这一新的时代背景下,破解临床难题迫切需要汇聚全球智慧,国际交流与合作的重要性日益凸显。为共同推动全球血液系统疾病诊治前沿的发展,中华医学会血液学分会(CSH)与国际临床血液学学会(IACH)强强联手,共同打造“CSH-IACH血液学研讨会”系列学术活动。该系列会议聚焦全球血液学前沿热点,汇聚中外顶尖专家,致力于搭建学术交流与成果转化的核心平台,加速创新技术向临床落地,破解诊疗实践中的关键难题,持续推动血液学领域整体发展。
2026年4月27日北京时间19:00(中欧时间13:00),首场会议“从经典到创新——CAR-T疗法前沿进展”学术研讨会面向全球同步线上直播,实时观看人数超过万人。作为CSH与IACH系列学术活动的开篇之作,会议聚焦CAR-T细胞疗法的临床实践、技术创新与未来趋势,邀请到多位中欧血液和免疫领域的领军专家通过主题演讲及巅峰对话,共同探讨了从经典疗法到未来创新的广阔前景。本次研讨会由中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授,法国医学科学院院士、法国索邦大学圣安东尼医院Mohamad Mohty教授和浙江大学医学院附属第一医院黄河教授担任共同主席。
主席致辞 · 同心致远——共绘中欧血液学高质量发展新蓝图
黄河教授率先主持开场。他对参会的国内外血液学同仁表示热烈欢迎,并介绍本次研讨会由中华医学会血液学分会(CSH)与国际临床血液学学会(IACH)联合举办。黄河教授指出,本次联合会议是一个良好的开端,未来双方还将在移植、白血病等领域开展更多系列讲座。
胡豫教授代表中华医学会血液学分会开场致辞,他指出,细胞疗法正深刻改变血液恶性肿瘤的治疗格局,但没有任何一个国家或中心能够独自应对所有挑战。全球血液学工作者必须携手并进,共享前沿进展与临床经验,方能在飞速发展的浪潮中把握机遇。本次研讨会是中欧同行深化友谊、建立互信的桥梁,标志着中国与IACH系列学术活动的正式启动。未来,双方还将在移植、白血病等领域持续发力,共同推动科学创新与临床实践的深度融合。
Mohamad Mohty教授代表IACH做开场致辞,他强调,“血液学无国界”不应只是一句口号,而应成为全球血液学界的行动指南。他回顾了CAR-T细胞疗法作为领域内最具变革性进展之一的发展历程,并高度肯定了中国同行在CAR-T研发中的关键作用。Mohty教授期待本次联合网络研讨会能够成为中欧长期、富有成效合作的重要里程碑,让科学、创新与患者护理真正跨越地理的界限。
主题演讲 · 大咖论道——聚焦CAR-T全球新进展
01、从后线到一线,欧洲CAR-T疗法正经历变革
西班牙萨拉曼卡大学Maria-Victoria Mateos教授在题为“The European CAR-T perspective”的讲座中,系统梳理了CAR-T疗法在欧洲多发性骨髓瘤患者中的应用格局。Mateos教授指出,经三线治疗后复发、且对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及抗CD38单抗均难治的患者,中位PFS仅约4个月,OS不足一年,正是这一未被满足的临床需求,推动了BCMA靶向CAR-T的研发与获批。
欧洲药品管理局已批准两款产品:Ide-cel(idecabtagene vicleucel)和西达基奥仑赛(Cilta-cel,ciltacabtagene autoleucel)。KarMMa研究中,Ide-cel治疗128例(中位6线治疗)取得ORR 81%、CR 40%、中位PFS 10.8个月。CARTITUDE-1研究中,Cilta-cel治疗97例(同样重度治疗)的ORR接近100%,CR超过80%;经5年随访,中位PFS达3年,中位OS达5年,约1/3患者存活且无进展超过5年,其中12例MRD阴性,已达“潜在治愈”。此外,多项新型CAR-T(Anito-cel、Orla-cel、BCMA-CD19双靶向)正进入视野,未来CAR-T将向一线及高危冒烟型骨髓瘤推进。
02、从体外到体内,中国团队引领全球in vivo CAR-T前沿
华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授在题为“Progress in the clinical translational research of In vivo CART”的讲座中指出,传统体外CAR-T制造复杂、成本高昂。美国数据显示,约1/4患者在等待商业化Cilta-cel期间死亡。体内CAR-T技术应运而生,通过慢病毒载体、腺相关病毒或LNP在患者体内直接编辑T细胞,无需体外定制、无需清淋预处理,有望大幅降低成本,实现即取即用。
2024年11月,梅恒教授团队在Lancet 发表全球首例体内CAR-T治疗多发性骨髓瘤的人体数据。产品ISO-T101为第三代慢病毒载体(抗TCR VHH,BCMA CAR,CD47)。入组4例均为高强度治疗后复发、伴有髓外病变(最大>11 cm)且3例有脑脊液累及的患者。治疗后2例达到严格CR,2例达到PR,其中一例持续CR超过15个月,为全球最长缓解时间。
目前,全球已有三个团队完成BCMA体内CAR-T人体验证,但仍存在挑战。其他中心有死亡报告,此外存在靶向特异性、免疫原性等潜在的问题。总之,体内CAR-T治疗的曙光已现,未来可期。
03、“杭州方案”引领一体化策略,CD7 CAR-T破解T细胞恶性肿瘤困局
浙江大学医学院附属第一医院胡永仙教授在题为“CD7 CAR-T for hematological malignancies“的讲座中指出,CD7靶向CAR-T面临三大固有障碍,CAR-T细胞与肿瘤细胞均表达CD7导致的“自相残杀”、正常T细胞被一并清除后的T细胞再生障碍、以及肿瘤细胞污染制备产品的风险。通过CD7胞内阻断技术阻止其在CAR-T细胞表面表达,可有效避免自残。
为突破这些瓶颈,团队首创“一体化”策略,研究在New England Journal of Medicine发表。将半相合供体来源的CD7 CAR-T与同一供体的造血干细胞移植无缝衔接,无需清髓性化疗和GVHD预防。10例患者数据显示,中位随访15个月,6例在不接受任何治疗下维持MRD阴性CR。CD7+ T/NK细胞在8.5天内被完全清除,代之以CAR阴性CD7阴性供体来源T细胞,后者免疫能力强但诱发GVHD能力极弱。以上“一石四鸟”的方案被国际上称为“杭州方案”,彻底革新了CD7+血液系统恶性疾病的诊疗格局。
灵感迸发 · 圆桌对话——聚力共筑CAR-T血液前沿
浙江大学医学院附属第一医院叶逸山副主任医师主持了本次圆桌讨论。
CAR-T在自身免疫性疾病中的应用是领域前沿。中国科学技术大学附属第一医院陈竹教授介绍了其团队基于脂质纳米颗粒(LNP)体内CAR-T治疗系统性红斑狼疮的临床研究(发表于New England Journal of Medicine),LNP不整合基因组DNA,安全性更高,通过多次给药可实现淋巴组织B细胞深度清除,这是持久缓解的关键。
华中科技大学同济医学院附属协和医院的李春蕊教授介绍了其团队在Nature Medicine上发表的慢病毒平台体内CAR-T的临床研究,数据显示5例复发难治骨髓瘤患者中4例达到CR,60天时所有可评估患者MRD转阴;临床研究效果显著,为复发难治骨髓瘤患者的治疗带来了新手段。
前线应用与微环境调控是CAR-T的两个重要发展方向。浙江大学医学院附属第一医院张明明副主任医师介绍了黄河教授团队在《JAMA Oncology》期刊发表的初诊Ph阳性急性淋巴细胞白血病一线CD19 CAR-T的临床试验结果,约92%在3年随访中无病生存;此外高危大B细胞淋巴瘤联合不含化疗的ZR2方案(泽布替尼、来那度胺、利妥昔单抗),CR率达95%,一线CAR-T高效安全,是重要的发展方向。
法国索邦大学的Florent Malard教授则关注微生物组的影响,CAR-T治疗前使用广谱抗生素的患者预后更差,微生物组组成独立于疾病严重程度而影响CRS风险和复发率,目前欧美已启动通过微生物移植改善CAR-T疗效的临床试验。
T细胞恶性肿瘤和髓系肿瘤是目前CAR-T治疗中的重要挑战。北京大学人民医院吕萌教授和浙江大学医学院附属第一医院胡永仙教授针对CD5 CAR-T后EBV及巨细胞病毒再激活的话题展开深入讨论。
苏州大学附属第一医院陈佳教授和华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授针对髓细胞肿瘤CAR-T治疗的机遇与挑战展开深入讨论。
圆满收官・跨越国界——引领全球 CAR-T 创新发展新未来
从欧洲骨髓瘤CAR-T的循证前移,到中国团队的体内CAR-T全球首个人体验证,再到CD7“一体化”策略攻克T细胞恶性肿瘤——本次研讨会的三个学术篇章,清晰勾勒出CAR-T疗法从经典走向创新的完整轨迹。而CAR-T在风湿免疫疾病领域的强势崛起、微生物组调控优化CAR-T疗效,则进一步拓宽了其治疗边界。
胡豫教授、Mohamad Mohty教授分别进行了会议总结致辞,二位主席共同指出,随着体内CAR-T技术从概念走向可及,CD7、GPRC5D等新靶点不断突破,CAR-T的应用领域从血液肿瘤延伸至自身免疫性疾病乃至实体瘤,未来中欧之间的常态化合作将愈发关键。本次研讨会的成功举办,不仅标志着中欧血液学合作迈入新阶段,更为未来在白血病、移植、免疫治疗等领域的深度交流奠定了坚实基础。这一系列持续深入的交流与合作,必将为中欧血液学的发展注入持久动力,推动全球血液学的发展迈向更加开放、协同、创新的未来。