为深入推动优质癌症防治资源扩容、下沉与均衡布局，持续提升中西部地区及基层医疗机构肿瘤防治学术水平与临床能力，2026年4月18日，2026 CACA西部整合肿瘤学大会在成都顺利召开，为西部肿瘤防治领域搭建起了高水平学术交流与成果转化平台。会议期间，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）竺晓凡教授接受专访，深入探讨了儿童白血病多中心协作体系的建设及发展方向，为优化儿童白血病全程管理、推动诊疗质量系统化提升提供了重要的临床见解。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：您长期致力于儿童白血病的临床与基础研究，引领了国内儿童白血病精准诊疗发展。当前我国儿童白血病整体治疗已达较高水平，现阶段最主要的治疗挑战与未被满足的临床需求是什么？

竺晓凡教授：儿童白血病主要分为两大类，即淋巴细胞白血病和髓系白血病。其中，淋巴细胞白血病是发病率最高的白血病类型。此外，还存在慢性白血病，如慢性髓系白血病和幼年型粒单核细胞白血病等。目前，在治疗方面，急性淋巴细胞白血病在国内已形成三大协作组，基本实现了儿童白血病规范化诊疗的广泛覆盖。

然而，急性髓系白血病的发病率相对较低，约为急性淋巴细胞白血病的三分之一，因此各地区、各级医院的诊疗能力仍存在一定的不均衡。未来，我们期望在现有急性淋巴细胞白血病协作组的基础上，进一步推动建立全国多中心的急性髓系白血病协作组——尤其是在中国抗癌协会（CACA）等机构的领导下开展多中心协作，这将是我们未来的重要工作方向之一。

针对急性早幼粒细胞白血病（APL）这类特定亚型的白血病，我们已启动全国多中心协作并取得显著成效。2017年，该协作项目便完成患者入组，治愈率高达97%，基本实现了APL的临床治愈。然而，对于急性髓系白血病的其他亚型，临床治疗上仍存在不少短板。为此，未来应聚焦临床未竟之需，进一步深化多中心协作，以期全面提升儿童白血病的整体诊疗水平。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：靶向、免疫及细胞治疗等新技术正逐步应用于儿童白血病，您认为这些新疗法在儿童人群中应如何合理应用？在疗效、安全性及长期生存方面，需要重点关注哪些问题？

竺晓凡教授：近年来，靶向治疗与免疫靶向治疗的应用正在深刻改变白血病及实体肿瘤的治疗策略与实践模式。国际上已开展多项大型队列研究，为实践提供了重要参考。然而，国内在该领域的多中心协作仍显不足，亟待加强。以靶向治疗为例，其推广应基于严格设计的临床研究，逐步推进；若在缺乏充分循证医学证据的情况下，仅凭超说明书用药即广泛开展，则难以确保患者切实获益。

因此，从国家与学会层面出发，针对儿童白血病及实体肿瘤等发病率相对较低的疾病类型，有必要进一步加强支持与统筹。正因为此类疾病相对罕见，若无多中心协作机制支撑，相关临床研究及规范化诊疗体系将难以建立。在新疗法不断涌现但规范尚未完全形成的阶段，若不加以规范应用，还可能为远期管理带来挑战。以免疫靶向治疗为例，其疗效显著，且相较于化疗对机体的直接损伤较小，但若长期、无限制地使用，可能诱发继发性免疫缺陷，导致从恶性疾病治疗中衍生出新的健康问题，这显然不利于患者整体预后。

因此，在整个治疗体系构建过程中，必须依托严格的临床试验设计，建立并执行长期随访机制，并持续对随访结果进行总结与报告。只有通过这样的规范路径，才能为全行业提供可靠依据，推动儿童肿瘤诊疗向更安全、更有效的方向发展。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：面向未来，您认为儿童白血病领域最有可能实现关键突破的方向是什么？如何通过精准分层、新药研发和全程管理，进一步提高难治复发患儿治愈率，并改善长期生存质量？

竺晓凡教授：近年来，靶向治疗与免疫治疗的进展正在深刻革新白血病治疗的策略与模式。当前，国内相关协作组正着力探索将靶向及免疫治疗时机适度前移，旨在减少难治复发患者的发生，并尽可能降低后续造血干细胞移植治疗的需求。

展望未来，通过协作组的持续努力，有望进一步明确在白血病不同治疗阶段引入免疫靶向治疗的最佳路径与时机，从而降低难治与复发事件的发生率。随着该类患者比例的下降，整体治疗结局有望得以改善，患者生活质量也将获得实质提升。尽管目前仍有一小部分患者面临难治或复发，但国内外研究人员正不断致力于开发新型药物，以期突破此类患者的治疗困境。相信随着相关研究的推进，儿童白血病乃至其他肿瘤的整体治疗效果将实现系统性提高。

专家简介

竺晓凡 教授

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家

主任医师，博士研究生导师

儿童血液与肿瘤诊疗中心首席专家

政府特殊津贴专家

天津市有突出贡献专家

中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主任委员

中华医学会儿科学分会血液学组副组长

国家卫生健康委儿童白血病专家委员会副主任委员

中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤专委会委员

中华医学会罕见病分会委员

中国抗癌协会儿童癌症协作组CCCG-2025-ALL科学委员会主任

《中华儿科杂志》、《中华血液学杂志》及《当代儿科》等杂志编委

获国家自然科学二等奖、宋庆龄儿科医学奖、五洲女子科技奖、

天津市自然科学一等奖等奖项