为全面提升人民健康水平,完善重大疾病防治策略,医学创新与国际协作已成为驱动临床进步的关键力量。在此背景下,2026年4月24日至25日,由中国医疗保健国际交流促进会血液学分会主办,血液系统疾病国家临床医学研究中心、北京大学血液病研究所承办的“2026北京国际造血干细胞移植学术会议(AOT)”于北京隆重召开。本届大会以“移植的艺术”为核心主题,汇聚全球血液学领域的顶尖学者,深入探讨造血干细胞移植领域的前沿技术创新与发展趋势。
会议期间,一场深度对话在血液系统疾病国家临床医学研究中心、北京大学人民医院徐郑丽教授,与巴基斯坦拉瓦尔品第武装部队骨髓移植中心的Raheel Iftikhar教授之间展开。双方聚焦单倍体移植在再生障碍性贫血治疗中的应用,深入剖析其优化路径与全球协作潜力,旨在为全球患者探索更优、更可及的治愈方案,共同推动移植医学领域的全面进步。
在中国,单倍体移植凭借其成熟的技术体系和丰富的临床证据,已成为推荐的一线治疗策略,这一进展主要得益于中国学者在该领域的深耕与创新。徐郑丽教授由此引出国际比较视角,探讨了在缺乏人类白细胞抗原(HLA)全相合同胞或非亲缘供者的情况下,一线免疫抑制治疗(IST)和单倍型移植的定位问题。
Raheel Iftikhar教授对此回应,指出这不仅是其所在国家巴基斯坦,更是众多中低收入国家面临的普遍现实。在这些地区,脐带血与非亲缘供者库资源可及性有限。他强调,初始采用IST的患者常面临感染风险高、治疗反应欠佳及经济负担重等多重挑战。因此,单倍体相合移植已实质性成为再生障碍性贫血移植治疗的骨干方案,革新了疾病预后。他特别肯定了中国研究的奠基性作用,“北京方案”及其结合移植后环磷酰胺(PTCy)的关键数据均源于中国,为全球普及单倍体移植注入了信心。在Raheel教授所在医院的临床实践中,治疗选择遵循阶梯原则:首选全相合同胞供者,其次即为单倍体移植。
针对具体实践差异,徐郑丽教授关注到对方国家中约有9%的患者已接受单倍体移植,并进一步询问其移植物抗宿主病(GVHD)的预防方案是倾向于PTCy、基于G-CSF/ATG的方案,抑或是二者联用。Raheel Iftikhar教授分享道,当前以PTCy方案为主流,该比例偏低反映了单倍体移植尚未在巴基斯坦的所有中心普及,目前集中于少数经验丰富的机构。他认为未来应超越PTCy,探索并应用“北京方案”,并表达了强烈的国际合作意愿,以优化治疗方案、惠及更多患者。徐郑丽教授对此深表赞同,并指出,在恶性血液病领域,已有较多研究对比PTCy与北京方案;而在再生障碍性贫血方向,同样亟须开展类似的国际多中心合作研究,以系统比较和优化单倍体移植体系。Raheel Iftikhar教授认为这是一个至关重要的方向,双方应携手推进,最终目标是显著提升患者的治愈机会。
随后,讨论转向技术细节,Raheel Iftikhar教授询问了“北京方案(G-CSF/ATG为基础的单倍型方案)”中单倍体移植的CD34+细胞输注目标剂量。据徐郑丽教授介绍,北京大学人民医院在临床实践中的中位剂量约为5×10⁶/kg,目标至少2×10⁶/kg;同时提及国内部分中心在应用PTCy时剂量较高,可大于5×10⁶/kg。Raheel Iftikhar教授指出,在PTCy方案,常用剂量为5~8×10⁶/kg。根据目前报道,与PTCy方案相比,北京方案在再障的结果令人鼓舞且植入情况更好。
最后,聚焦于移植后感染预防策略,Raheel Iftikhar教授特别询问了巨细胞病毒(CMV)的预防策略,包括是否使用来特莫韦及其在CMV转阳后的处理。徐郑丽教授详细说明了其中心方案:自移植后第7天至第100天左右使用来特莫韦进行预防;若预防期间发生CMV转阳,则停用来特莫韦,转换为更昔洛韦进行治疗;若100天内CMV转阴重启来特莫韦预防。
本次对谈不仅深入探讨了单倍体移植在再生障碍性贫血治疗中的关键技术细节与预防策略,更彰显了由中国原创方案引领的诊疗模式对全球,尤其是资源不均地区所产生的深远影响。两位专家的共识超越了单纯技术比较,指向一个更核心的愿景:通过开放的国际合作,将经过验证的优化方案转化为可及、可负担的临床实践。这预示着重型再生障碍性贫血的治疗正从依赖供者来源的“机会性治愈”,走向依托成熟单倍型供者移植体系的“规划性治愈”。未来,以患者获益为终极目标的协同创新,将持续推动移植医学的发展,最终惠及每一位亟待救治的生命。
专家简介
徐郑丽
北京大学人民医院
副主任医师
中华医学会血液学分会第十二届委员会工作秘书
中国中西医结合学会第九届血液学专业委员会青委兼秘书
第一作者/通讯作者在 Leukemia, Science Bulletin, Haematologica等杂志发表SCI论文30余篇
主持国自然青年基金项目、北京大学临床医学+X项目等3项
入选北京市高创计划·春蕾项目
中华医学科技青年科学技术奖
第四届北京大学优秀青年医师
主要完成人获中华医学科技青年科学技术奖
Raheel Iftikhar
巴基斯坦拉瓦尔品第武装部队骨髓移植中心
巴基斯坦拉瓦尔品第武装部队骨髓移植中心(AFBMTC)顾问
担任血液肿瘤学会(SOHO)在巴基斯坦的大使,致力于推动该领域的发展
擅长治疗良性和恶性血液疾病,特别是在再生障碍性贫血、弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和多发性骨髓瘤的先进疗法及骨髓移植方面具有深厚造诣
参与编写了多项关于再生障碍性贫血和淋巴瘤管理的国家及国际临床实践指南