编者按：免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia，ITP）是一种以免疫介导的血小板破坏增加和生成不足为主要特征的自身免疫性疾病。长期以来，糖皮质激素作为新诊断ITP患者的一线治疗方案，可快速提升血小板水平，但停药后的长期缓解仍是临床治疗面临的重要挑战。在2026年国际血栓与止血学会（ISTH）大会上，西班牙María-Eva Mingot-Castellano教授团队报告了RODEX研究（NCT05723326）的中期分析结果，探索联合治疗策略在新诊断ITP患者一线治疗中的价值。研究显示，与单纯糖皮质激素治疗相比，联合治疗方案可显著提高停药后持续缓解（SROT）率，同时具有良好的安全性，并未增加医疗资源利用负担，为优化ITP一线治疗策略提供了新的循证依据。
糖皮质激素仍是免疫性血小板减少症（ITP）的标准一线治疗方案，但仅约40%的患者能够实现停药后持续缓解（sustained response off treatment，SROT）。既往针对难治性ITP的研究提示，将免疫抑制治疗与血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）联合应用，可能较单药治疗获得更高的治疗反应率。然而，目前尚缺乏关于该联合治疗方案对停药后持续缓解（SROT）、疲劳、生活质量（QoL）以及医疗资源利用（HCRU）影响的数据。RODEX研究旨在比较地塞米松单药与地塞米松联合罗米司亭作为新诊断ITP患者一线治疗方案的价值，重点关注患者长期缓解、生活质量以及治疗负担等临床实践中高度关注的指标。
研究设计
RODEX是一项多中心、随机、开放标签、Ⅲ期临床研究，纳入符合治疗指征的新诊断成人原发性ITP患者，按照1∶1随机分组：
研究主要终点为停药后持续缓解（SROT），定义为：在无需ITP治疗或挽救治疗的情况下，血小板计数≥30×10⁹/L 持续 6 个月。
此外，研究还通过SF-36 v2、ITP-PAQ及FACIT-F等量表评估患者健康相关生活质量（HRQoL）及疲劳水平，并分析治疗期间医疗资源利用情况（HCRU）。
研究结果
从 2023 年 12 月到 2025 年 10 月，共有 124 名患者被随机分组（DEX组 63人；ROM+DEX组 61人）；其中 121 人可进行评估（DEX组 61人；ROM+DEX组 60人）。
01、ROM+DEX显著提高停药后持续缓解率
研究首先评估两组患者早期血小板反应情况。结果显示，DEX组早期血小板反应率为70.0%；ROM+DEX组为69.8%，两组差异无统计学意义（P＞0.05）。
然而，在更具临床意义的长期治疗目标——停药后持续缓解（SROT）方面，ROM+DEX显示出明显优势：DEX组SROT率：41.3%；ROM+DEX组SROT率：60.8%，两组比较差异具有统计学意义（P=0.038）。这一结果提示，在快速控制血小板水平之外，早期联合TPO-RA可能进一步促进患者获得更持久的疾病控制，提高实现无治疗缓解的机会。
02、联合治疗减少激素相关不良事件
长期糖皮质激素暴露相关的不良反应一直是ITP治疗过程中需要关注的问题。RODEX研究显示，两组总体不良事件发生率为82.9%，但主要不良事件与地塞米松相关。其中，糖皮质激素相关不良事件发生率：DEX组：39.7%；ROM+DEX组：19.7%，两组差异具有统计学意义（P=0.005）。
研究同时显示，随着治疗时间延长，两组患者生活质量和疲劳状态均逐渐改善。研究结束时，SF-36躯体健康综合评分：DEX组为50.6；ROM+DEX组为54.5；ITP-PAQ疲劳/睡眠维度评分：DEX组为71.8；ROM+DEX组为84.9。虽然两组间差异尚未达到统计学显著性，但ROM+DEX组在患者生活质量改善方面呈现积极趋势。
03、不增加医疗资源负担，为临床推广提供支持
除疗效和安全性外，治疗方案对患者及医疗系统负担的影响同样受到关注。RODEX研究进一步分析了两组患者医疗资源利用情况，包括随访、治疗相关医疗需求等指标。结果显示，两组医疗资源利用率总体相似。提示在提高长期缓解获益的同时，ROM+DEX方案并未增加额外医疗资源消耗，为其作为一线治疗策略的临床应用提供了进一步支持。
总结与展望
传统ITP的治疗目标主要聚焦于短期提升血小板水平、降低出血风险，而随着治疗理念的发展，如何实现长期无治疗缓解、减少激素暴露以及改善患者生活质量，正在成为新的治疗目标。本研究提示，在新诊断ITP患者中，早期联合TPO-RA与糖皮质激素可能通过提高SROT率，为患者带来更持久的疾病控制，同时兼顾安全性和患者生活体验。最终分析结果将进一步明确ROM+DEX一线治疗方案的长期获益及风险平衡，并为未来ITP治疗策略优化提供重要依据。