编者按：2026年3月27日至28日，“中国免疫学会血液免疫分会第九届北京血栓与止血会议暨第七届北京血液肿瘤与免疫高峰论坛”在北京隆重召开，汇聚了国内外顶尖学者、临床专家与行业领袖，齐聚一堂、共襄学术盛举，共探血栓与止血、血液肿瘤与免疫领域的前沿动态，擘画学科发展的未来蓝图，推动领域内学术交流与技术创新迈向新高度。会上，北京大学人民医院付海霞教授针对TPO-RA及ATRA在ITP治疗中的应用及进展这一话题进行了精彩分享，《肿瘤瞭望-血液时讯》在会后采访了付教授，现整理如下。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：您本次报告了ATRA 治疗 ITP 的研究进展，目前来看其作用机制和临床疗效有哪些新的突破？未来是否有可能改变现有治疗格局？ 

付海霞教授：在既往，全反式维甲酸（ATRA）在治疗ITP方面更多的是关注其去甲基化的作用。我们研究团队在ATRA治疗ITP的领域中进行了较多的基础研究工作，结果发现，ATRA对于骨髓微环境中的间充质干细胞具有一定的改善作用，由此可调控免疫和促进巨核细胞的分化发育、向血管微环境的迁移以及产生血小板，进而实现治疗ITP的效应。

基于这些基础研究，我们将ATRA与ITP传统疗法（一线、二线及后线）进行联合应用，通过联合治疗改善了ITP整体的长期疗效，这也契合了ITP治疗新指南的理念，期待通过短期治疗使得患者达到比较持久的长期缓解，联合治疗可针对和打破ITP的不同发病机制，从而获得更大的治疗获益，随着新版指南的公布，联合治疗在未来ITP治疗中具有更广阔的拓展空间，对于治疗也有指导价值。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：在您解读2025版ITP指南时，重点谈到了促血小板生成药物的定位与证据支持。与既往指南相比，本次更新对临床医生的用药决策带来了哪些最重要的变化？ 

付海霞教授：通过过去5年的积累，实现了ITP治疗指南的更新，期间经历了促血小板生成药物（TPO-RA）的上市以及在中国获得并大量应用于临床治疗，在此过程中我们积累了大量的前瞻性及真实世界的临床研究数据，对于TPO-RA的临床应用进行了较多的细节上的探索。在新版指南中，对 TPO-RA的应用时机、应用疗程、减量、疗效丧失的原因判断以及如何提升疗效等方面进行了详细讲解，对ITP临床治疗具有重要指导价值。

另外，TPO-RA是一种促血小板生成药物，其促血小板生成作用可谓有目共睹，但单一的治疗作用并不能满足所有ITP患者的治疗需求，因此，未来势必需要进一步探索TPO-RA与不同机制的药物进行联合，以发挥更好的疗效。最后，我们还需要探索如何减少和避免ITP患者的TPO-RA长期用药。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：从实际临床角度出发，面对不同分型或不同阶段的ITP患者，医生在选择ATRA或促血小板生成药物时，应如何权衡疗效、安全性与个体化需求？您有哪些建议可以帮助基层医生更好地落实指南？

付海霞教授：目前在ITP的临床治疗方面，治疗药物的选择比较多，并不局限于ATRA和TPO-RA这两类药物。在ATRA和TPO-RA的选择方面，目前尚无任何一种临床指标能指导我们如何选择药物，更多的是基于临床特征和患者个人意愿来进行治疗的选择。例如，对于一位血小板计数非常低下的ITP患者，患者的诉求是短期内快速提升血小板，但又想避免免疫抑制剂所带来的免疫力下降，此时我们一般建议其应用TPO-RA这类药物，能短期提升血小板计数，但需要长期用药使血小板达到相对稳定的状态，然后再进行比较长期的缓慢减量过程。

需要指出的是，TPO-RA在长期应用过程中存在疗效丧失的可能，也不利于年轻女性患者的备孕需求；另外一些具有血栓病史的ITP患者，我们并不期待血小板计数的明显提升，以避免增加其血栓的发病风险。上述患者可能更适合选择ATRA等免疫抑制剂或免疫调节剂进行治疗。ITP本身是一种免疫紊乱性疾病，ATRA等药物有望从机制上控制免疫紊乱，进而通过短期的免疫抑制和免疫调节从而达到长期的疗效。

专家简介

付海霞 教授

北京大学人民医院血液病研究所

博士 主任医师 副教授 

研究方向：

出凝血疾病、恶性血液病、异基因造血干细胞移植

学术任职：

中华医学会血液学分会血栓与止血学组委员

中国医药教育协会止血与血栓分会委员

中国老年医学学会血液学分会血小板疾病分组委员

中华医学会健康科普专家组成员

北京癌症防治学会血液病分会工作委员会秘书长

主持国家自然科学基金项目、教育部新教师基金、北京市自然基金等项目

荣获2019中华医学科技奖二等奖和2019华夏医学进步奖一等奖