2025年3月30日至4月2日，第51届欧洲血液与骨髓移植学会年会（EBMT 2025）于意大利佛罗伦萨举行。作为全球血液学领域的重要学术盛会，本届会议汇聚逾5000名专家学者，聚焦造血干细胞移植与细胞治疗的最新突破。

 

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）竺晓凡教授移植团队11项研究成果（含印刷壁报和电子壁报）参与大会交流。这些成果贯穿儿童造血干细胞移植全流程，从移植前准备（如含地西他滨的清髓性预处理方案优化、基于CD34+细胞数及IL-6水平的植入前综合征精准风险评估模型开发）到移植后管理（移植物抗宿主病防治、来特莫韦预防儿童巨细胞病毒感染、PTLD危险因素识别及新型维持治疗策略），从治疗技术创新（自体脐血移植联合减低强度预处理治疗儿童获得性再生障碍性贫血、早期异基因移植改善急变期CML患儿预后），到特别聚焦急性白血病领域的关键问题（如青少年ALL预后分层、CBF-AML移植前达沙替尼剂量优化、JMML移植方案探索），通过多维度临床研究与机制探索，为儿童造血干细胞移植的精准化、个体化及全程管理提供了创新性中国方案，彰显了在儿童造血干细胞移植领域的国际学术影响力。

感染性并发症

（Infectious Complications）

摘要号：A180

英文标题：EFFICACY AND SAFETY OF PRIMARY LETERMOVIR PROPHYLAXIS FOR CYTOMEGALOVIRUS INFECTION IN PAEDIATRIC PATIENTS UNDERGOING ALLOGENEIC TRANSPLANTATION: A SINGLE-CENTRE, RETROSPECTIVE, REAL-WORLD ANALYSIS

中文标题：儿童异基因造血干细胞移植后预防性应用来特莫韦预防巨细胞病毒感染的有效性和安全性：一项单中心、回顾性、真实世界研究

第一作者：王鑫
 

研究结论

本研究回顾性分析接受亲缘单倍体造血干细胞移植或非亲缘脐血移植的患儿，比较应用与未应用来特莫韦预防方案的群体，评估该药物对巨细胞病毒感染的预防效果及安全性。结果显示，来特莫韦在中国儿童替代供体移植后巨细胞病毒预防中展现出良好的安全性和有效性，尤其对于亲缘单倍体移植患儿的预防效果更为突出。然而，针对脐血移植患儿的最佳给药时机问题，尚需大规模前瞻性队列研究进行深入探究以确定最优方案。

 

摘要号：P145
英文标题：BK POLYOMAVIRUS DNA POSITIVITY IN URINE AFTER PEDIATRIC ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION AND ITS ASSOCIATION WITH CYSTITIS

中文标题：儿童异体造血干细胞移植后尿液BK病毒DNA阳性率及其与膀胱炎发生的关联性研究

第一作者：万扬

研究结论

本研究探讨了儿童异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后尿液中BK病毒（BKPyV）载量与膀胱炎的关系。研究纳入89例首次接受allo-HSCT的患儿，其中50.6%（54/89）尿液检测出BKPyV阳性。血液系统恶性肿瘤患儿的BKPyV阳性率显著高于骨髓衰竭患儿（OR=3.9，P=0.003）。移植后非CTX相关性膀胱炎的发生率在BKPyV阳性组显著高于阴性组（61.1% vs. 5.7%，P<0.001），且初始尿液BKPyV载量大于1.0×10⁵拷贝/mL的患儿发生膀胱炎的风险更高（OR=9.67，P=0.001）。研究为儿童异基因造血干细胞移植后尿液BKPyV的临床意义提供了数据支持。
 

非感染性早期并发症

（Non-infectious Early Complications）

摘要号：1326
英文标题：DEVELOPMENT AND VALIDATION OF A PREDICTION MODEL FOR SEVERE PES DURING THE TREATMENT OF UNRELATED UCBT IN PEDIATRIC PATIENTS

中文标题：开发和验证儿童患者在UCBT治疗期间的严重PES预测模型

第一作者：王诗媛
 

研究结论

本研究构建并验证了脐带血移植儿科患者植入前综合征（PES）严重程度的预测模型，基于CD34+细胞数、供体嵌合率及IL-6水平三项独立风险因子。该模型C指数达0.754（训练队列）和0.821（外部验证），可有效识别高风险患者（重度PES发生率65.4% vs 11.4%），为临床早期干预提供精准工具。

 

儿科议题

（Paediatric Issues）

摘要号：B189
英文标题：EFFICACY OF AUTOLOGOUS CORD BLOOD TRANSPLANTATION IN TREATING CHILDREN WITH ACQUIRED APLASTIC ANEMIA: A SINGLE-CENRTER COMPARATIVE STUDY AND INDIVIDUAL PATIENT DATA MATE-ANALYSIS

中文标题：自体脐血移植治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效：单中心比较研究及个体病例数据汇总分析

第一作者：江超前 陈霞

研究结论

对于有冻存自体脐血的儿童获得性再生障碍性贫血患者，自体脐血干细胞移植联合减低强度预处理方案是一种安全可行的治疗策略。临床观察表明，在移植前有效控制活动性感染可能是促进患者造血功能快速重建的关键因素。

 

移植物抗宿主病——临床

（Graft-versus-host Disease-Clinical）

摘要号：B209

英文标题：A RISK FACTOR FOR POST-TRANSPLANT LYMPHOPROLIFERATIVE DISORDER IN PEDIATRIC RECIPIENTS: LOWER CD4 T CELL COUNTS AROUND 1 MONTH AFTER HEMAROPOIETIC ATEM CELL TRANSPLANTATION

中文标题：儿童造血干细胞移植后淋巴增殖性疾病的一个新的危险因素：移植后1个月左右低CD4 T细胞计数。

第一作者：高洋洋

研究结论

针对儿童造血干细胞移植（HSCT）受者的研究发现，移植后30天左右较低的CD4 T细胞计数是移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）的一个新的危险因素。因此，移植后密切监测淋巴细胞亚群是很重要的。同时，我们可以尝试在预处理方案中减少ATG的剂量，以减轻T细胞的抑制，观察PTLD的发生率是否降低。
 

摘要号：P265

英文标题：A SINGLE-CENTER RETROSPECTIVE ANALYSIS OF TRANSPLANTATION OUTCOMES IN PATIENTS WITH JUVENILE MYELOMONOCYTIC LEUKEMIA

中文标题：幼年型粒单核细胞白血病移植预后单中心回顾性分析第一作者：李晓兰

研究结论

JMML为儿童罕见病，预后极差，确诊后推荐HSCT。本中心10例JMML患儿接受移植，随访时间3-48 m，生存率80%（8/10）。2例死亡患儿均携带PTPN11突变，治疗前疾病显著进展，化疗效果差。8例患儿接受脐血移植，4例原发植入失败，其中2例复发，接受二次移植，2例虽未进一步治疗但无复发。JMML移植方案仍需进一步优化。

 

摘要号：P272
英文标题：IMPROVED OUTCOMES FOR PEDIATRIC PATIENTS WITH DE NOVO CHRONIC MYELOID LEUKEMIA IN BLAST PHASE BY EARLY STAGE ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION

中文标题：以急淋变起病的慢性粒细胞白血病患儿早期移植单中心预后分析

第一作者：李晓兰
 

研究结论

CML以急淋变起病病例罕见，易误诊为ALL，预后差，中位生存时间仅1.5年，早期确诊至关重要，推荐HSCT。本研究回顾性分析本中心5例以急淋变起步患儿，3/5例初诊表现为B-ALL，采用FISH在粒系或红系细胞中检测到费城染色体重排确诊CML。5例患儿诱导缓解后接受移植，诊断至移植时间为2.5-7.9 m，采用单倍体或无关脐血移植方式，目前随访时间0.5-12 m，均无病生存。早期移植可改善以急淋变起病的CML患儿的预后，但仍需延长随访时间。

 

急性白血病

（Acute Leukaemia）

摘要号：P236

英文标题：FAVORABLE OUTCOMES FOLLOWING DECITABINE-CONTAINING MYELOBLATIVE CONDITIONING FOR ALLOGENEIC HSCT IN CHILDREN WITH ADVANCED MYELODYSPLASTIC SYNDROME OR ACUTE MYELOID LEUKEMIA SECONDARY TO GATA2 DEFICIENCY

中文题目：应用含地西他滨的预处理方案对GATA2缺陷继发高级别MDS及AML的儿童进行异基因造血干细胞移植的良好结局

第一作者：任媛媛

研究结论：既往治愈GATA2缺陷唯一手段为异基因造血干细胞移植，而继发高级别MDS或AML以及合并-7的患者移植效果欠佳。本中心采用含地西他滨的清髓性预处理方案对GATA2缺陷继发恶性髓系肿瘤患者进行移植治疗，所有患者均包含-7，均取得良好结局。证实该种预处理方案可能克服GATA2缺陷患者-7、SETBP1等带来的不良预后。
 

摘要号：B195
英文标题：IMPACT OF THE DASATINIB USED BEFORE ALLOHCT ON THE OUTCOME OF CHILDREN WITH CORE BINDING FACTOR ACUTE MYELOID LEUKEMIA

中文标题：足剂量达沙替尼对儿童CBF急性髓系白血病接受造血干细胞移植的预后影响

第一作者：刘立鹏

 

研究结论：核心结合因子（CBF）相关急性髓系白血病（AML）是儿童AML的有利预后因素。然而，大约10%的患儿最终会复发，而需要接受异基因造血干细胞移植。既往研究报道了达沙替尼在CBF-AML患者化疗中的协同作用。然而，达沙替尼是否足剂量对接受异基因造血干细胞移植的儿童CBF-AML患者的预后影响有待探究。本研究为移植前足剂量使用达沙替尼在儿童CBF-AML总生存率和无进展生存期方面的优势提供了证据。

 

造血干细胞

（Haematopoietic Stem Cells）

摘要号：P015
英文标题：EFFICACY OF UMBILICAL CORD BLOOD STEM CELL TRANSPLANTATION IN PEDIATRIC MEYLODYSPLASTIC SYNDROME: A RETROSPECTIVE ANALYSIS

中文题目：脐带血干细胞移植治疗儿童骨髓增生异常综合征的疗效：回顾性分析

第一作者：张傲利
 

研究结论：本中心脐带血造血干细胞移植方案采用Dec/FLU/BU/CY或者Dec/CdA/Ara-C/G-CSF/Bu/Cy预处理方案（不含TBI照射），显著改善了患儿的疗效，脐带血造血干细胞移植治疗为儿童MDS患者提供了新的治疗选择。

 

急性白血病

（Acute Leukemia）

摘要号：PS295
英文标题：CLINICAL CHARACTERISTICS AND PROGNOSTIC ANALYSIS OF ADOLESCENT PATIENTS WITH ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA

中文标题：青少年急性淋巴细胞白血病患者的临床特征和预后分析

第一作者：林硕
 

研究结论：年龄大于10岁的急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿具有更高比例的预后不良特征，CCCG-ALL 2015方案对于大龄儿童及青少年ALL患者治疗效果良好。KMT2A基因重排、诱导治疗第19天MRD以及第46天MRD是影响患儿预后的独立危险因素。

 

作者：王诗媛 万扬

审稿：刘芳 杨文钰 竺晓凡