编者按：2025年4月18日-19日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）和北京市希思科临床肿瘤学研究基金会联合主办的2025 CSCO指南会在济南山东大厦隆重召开。在本次大会上，北京大学人民医院许兰平教授，针对2025 CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南的更新内容进行了深入解读。《肿瘤瞭望-血液时讯》特整理课件精粹，以飨读者。
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗白血病、骨髓增生异常综合征（MDS）、多发性骨髓瘤（MM）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）及重型再生障碍性贫血（SAA）等疾病的重要根治手段。随着单倍型移植“北京方案”的建立并在全国范围内推广，allo-HSCT进入“人人皆有供者”的新时代，推动我国移植病例数量持续快速增长。2025版指南立足中国本土的临床实践与科研成果，秉持与时俱进的前瞻视角，从多个方面进行了更新，充分体现持续优化与规范化的发展方向。
异基因造血干细胞移植
01、适应证及时机
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在异基因造血干细胞移植治疗急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、其他B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤的适应证中均删去了“≤65岁”的限制。
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新增“异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的适应证”，具体见下表。
02、患者及供者评估
03、预处理方案
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在标准清髓性（MAC）预处理中删除了AA部分。
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新增“地中海贫血移植预处理内容”，见下表。
04、急性移植物抗宿主病（aGVHD）
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在aGVHD一线治疗的Ⅱ级推荐中，增加“也可考虑甲泼尼龙1 mg/(kg·d)联合低剂量MTX或低剂量芦可替尼(1B类)”。
05、慢性移植物抗宿主病（cGVHD）
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在cGVHD预防的Ⅱ级推荐中，删去了“ATG+PT/CY(2B类)”。
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在cGVHD的诊断中，新增“眼部GVHD诊断内容”，见下表。
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在cGVHD一线治疗的Ⅱ级推荐中，删去了“泼尼松+奥法妥木单抗(2B类)”和“泼尼松+伊布替尼(ibrutinib)(2B类)”。
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在cGVHD二线治疗的Ⅰ级推荐中增加“甲磺酸贝舒地尔(2A类)”，Ⅱ级推荐中增加“西罗莫司(2A类)”和“艾克利单抗(2A类)”，Ⅲ级推荐中增加“本外光分高置换术(ECP)（2C类）”，见下表。
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新增“cGVHD的患者报告结局评估内容”，见下表。
06、真菌感染防治
在治疗药物的I级推荐中增加“艾沙康唑”，见下表。
07、病毒感染防治
在HBV再激活/感染防治中，增加“干扰素治疗”的Ⅲ级推荐，见下表。
08、复发防治
针对ALL移植后复发的预防，在预处理方案调整的Ⅲ级推荐中，增加“西达本胺联合BUCY预处理方案改善T-ALL/LBL的移植后生存（2B类）”；在靶向药物治疗中，将“Ph-ALL:移植前MRD阳性用贝林妥欧单抗桥接”由Ⅲ级（2B类）推荐调整为Ⅱ级（2A类）推荐，并在Ⅲ级推荐中增加“②移植前CAR-T桥接(MRD阳性)”，见下表。
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针对MDS移植后复发的预防，在预处理方案中，新增“地西他滨与其他药物(如去甲氧柔红霉素)联合使用可有效降低高危MDS患者移植后的复发率（2A类）”的Ⅱ级推荐，见下表。
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针对AML移植后复发的抢先治疗，在靶向药物的Ⅲ级推荐中新增“阿伐替尼（3类）”和“去甲基化药物（3类）”；在细胞免疫治疗的I级推荐中新增“改良DLI(2A类)”，见下表。
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针对ALL移植后复发的抢先治疗，在免疫治疗的Ⅱ级推荐中新增“贝林妥欧单抗（2A类）”，见下表。
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针对AML移植后复发的治疗，在免疫治疗的Ⅲ级推荐中新增“GO单抗(2A)”；在靶向治疗的Ⅱ级推荐中细化或新增“1.针对FLT3抑制剂吉瑞替尼（1类）和针对FLT3-ITD患者选择索拉非尼联合HMA（2A类）；2.IDH1抑制剂艾伏尼布、奥鲁替尼（2A类）；3.IDH2抑制剂恩西地平（2A类）”；Ⅲ级推荐中新增“2.其他如menin抑制剂(针对KMT2Ar或NPM1突变)（3类）”，见下表。
09、随访
自体造血干细胞移植
01、适应证
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针对多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植的适应证，将肾功能评估I级推荐中的“血30ml/min≤Cr<60ml/min且尿量正常时，预处理剂量减量(马法兰剂量减为140mg/M2)”和“血Cr<30ml/min，权衡移植利弊”分别调整为Ⅱ级、Ⅲ级推荐，见下表。
专家简介
许兰平 教授
北京大学人民医院
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院血液科副主任、主任医师、博导
海峡两岸医药卫生交流协会第三届、第四届理事会常务理事，第二届、第三届血液学专委会主任委员
中华骨髓库北京分库第三届专家委员会主任委员
中国研究型医院学会细胞研究与治疗专委会常务委员
中国医疗保健国际交流促进会临床微生物与感染分会委员
中国造血干细胞捐献者资料库第八届、第九届专家委员会委员
《白血病.淋巴瘤》《中华老年多器官杂志》《中华血液学杂志》杂志编委
2014、2017位两次列国家科学技术进步奖二等奖获奖者名单
主要研究方向：造血干细胞移植治疗骨髓衰竭性疾病的研究
责任作者或第一作者发表SCI文章50余篇，共同作者参与发表文章500余篇，参与编写教材或论著十余次