造血干细胞移植作为多种血液系统疾病的治愈性手段,尽管已挽救无数生命,但在临床实践中仍面临诸多挑战。为更好地推动移植领域的学术交流和实践进步,在第51届欧洲血液与骨髓移植学会年会(EBMT 2025)召开期间,《肿瘤瞭望-血液时讯》特别推出《移路守护》学术专栏,邀请国内外知名移植专家团队,聚焦移植全流程管理,从移植前精准评估到移植后长期康复,构建全方位、全链条的移植守护体系。
大会期间,本专栏特别邀请到中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)干细胞移植中心姜尔烈教授团队,深入解读他们在本次会议上造血干细胞移植全流程管理中的研究成果,共5期。本期为最后一期,分享该团队在继发性急性髓系白血病(AML)移植方面的重要突破(B249)。我们期望通过这些前沿学术分享和临床实践参考,为血液学和移植界的同仁们提供有价值的指导和借鉴。
造血干细胞移植(HSCT)至今仍是治疗白血病,特别是AML的关键手段。通过移植健康的造血干细胞,患者的免疫系统和造血系统得以重建,从而为治愈白血病提供了希望。然而,尽管该治疗方法取得了显著进展,但仍然存在一些难点问题,尤其是在处理一些特殊类型的AML时。比如,继发性AML、染色体异常AML或是携带高风险基因突变的AML患者,常常面临更高的复发风险和更差的预后。如何针对这些特殊类型AML进行精准治疗、优化移植策略,是当前研究和临床实践中亟待解决的问题。
姜尔烈教授:造血干细胞移植是治疗高危复发/难治性AML的唯一治愈手段。因此,我们在这一领域开展了大量研究。本次大会中有几项相关报告,其中之一是庞爱明主任团队关于继发性AML患者接受异基因造血干细胞移植疗效的分析。该类患者通常预后较差,且移植后复发率较高。我们通过改进预处理方案、维持治疗等一系列措施,显著提升了这一患者群体的移植疗效。接下来,庞主任将为我们详细介绍这一研究的具体内容。
庞爱明教授:我们中心一直致力于复发/难治性AML患者的造血干细胞移植研究,包括预处理方案的改良与移植方式的优化等。在本届EBMT大会上,我的研究生杨楠作为第一作者,汇报了我们团队在姜主任的指导下,针对继发性AML进行预处理方案与移植方式的探索。继发性AML是由既往细胞毒性治疗、放疗或血液系统疾病[如骨髓增生异常综合征(MDS)]引发或转化的髓系恶性肿瘤。此类患者通常年龄偏大,且携带高危基因突变,因此总体预后较差。
正如姜主任所提到的,异基因造血干细胞移植是治疗继发性AML的唯一有效手段。那么,如何优化这一治疗?我们进行了单中心回顾性研究,纳入了2017至2023年间的211例接受清髓性预处理与单倍体移植治疗的AML患者。结果显示,76.9%的继发性AML患者的原发病为MDS。经过清髓性预处理与单倍体移植治疗后,继发性AML患者的移植结局,包括总生存、无白血病生存和非复发死亡,与新发AML患者间无显著统计学差异。换言之,其移植效果与原发疾病类型之间没有关系。这表明,清髓性预处理与单倍体移植联合治疗在改善继发性AML患者预后方面具有一定优势。
在两年的随访分析中,我们还发现继发性AML患者移植后慢性GVHD的发生风险显著增加。多因素分析显示,年龄、KPS评分、造血干细胞移植合并症指数、移植前后微小残留病(MRD)等因素与移植预后密切相关。未来,我们中心在姜主任的指导下,还将继续探索更多的移植策略。本次研究结果表明,采用清髓性预处理和单倍体移植联合维持治疗,可以显著改善继发性AML患者的预后,为这些患者带来更多的治愈希望。
姜尔烈教授团队移路守护
系列访谈圆满收官
在本次EBMT大会上,姜尔烈教授团队的多项研究成果成功入选,展示了团队在造血干细胞移植领域的创新与突破,并彰显了为全球患者提供“中国方案”的卓越成就。此次会议中,姜教授团队共入选了24项研究,其中包括2项口头报告和22项海报展示,全面勾画了造血干细胞移植领域的发展蓝图。(详情请见:EBMT 2025丨中国医学科学院血液病医院姜尔烈教授团队24篇佳作入选,2篇oral,22项poster共绘移植蓝图)
在《移路守护》栏目中,姜教授团队成员围绕造血干细胞移植全流程管理中的关键环节,深入解析了团队的研究成果,重点关注患者围移植期的治疗与护理优化,以及白血病移植中的难点问题,涵盖了以下五个重要方面:
移植时机:CBFB-MYH11融合基因比值对低危AML患者化疗后的预后分层和治疗指导具有重要意义(详情请见:EBMT移路守护丨姜尔烈教授&王铭洋医生:CBFB-MYH11融合基因比值对低危AML移植时机的指导)
预处理方案:对于化疗后MRD仍为阳性的成人B-ALL患者,含TBI的清髓性预处理方案优于非TBI方案;盐酸米托蒽醌脂质体联合传统预处理方案,可改善复发/难治性AML高危患者的移植疗效(详情请见:EBMT移路守护丨姜尔烈教授&张荣莉/梁晨教授:移植前预处理方案优化的最新研究成果)
移植物抗宿主病:在预处理阶段即给予芦可替尼,并持续至移植后三个月,可显著降低AA患者急性GVHD和慢性GVHD的发生率(详情请见:EBMT移路守护丨姜尔烈教授&张潇予教授:从治到防——JAK抑制剂预防急性GVHD的最新研究进展)
护理管理:护理团队在移植患者感染管理和心理管理中发挥重要作用,等离子空气消毒机在干细胞移植非层流病房中具有显著杀菌效果(详情请见:EBMT移路守护丨姜尔烈教授&何祎/庞爱明教授:提升造血干细胞移植效果的全方位护理管理与医护协作)
继发性AML:清髓性预处理和单倍体移植联合维持治疗,可以显著改善继发性AML患者的预后(详情请见本文:EBMT移路守护丨姜尔烈教授&庞爱明教授:继发性急性髓系白血病(AML)移植的重要突破)
这些重要的研究成果为全面优化造血干细胞移植治疗提供了宝贵的参考,推动了该领域的持续进步。姜教授团队的创新工作不仅显著提升了移植患者的临床疗效,还为未来的研究方向奠定了坚实基础。我们期待未来团队能够带来更多突破性研究成果,进一步改善移植患者的预后,提升患者的生活质量。
姜尔烈 教授
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)干细胞移植中心主任
医学博士、主任医师、博士生(后)导师
中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员
CSCO白血病专委会主任委员
中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长
中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员,造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长
CSCO自体造血干细胞移植工作组副组长
天津市抗癌协会常务理事
天津市血液与再生医学学会副理事长
《中华血液学杂志》、《白血病·淋巴瘤》等杂志编委
庞爱明 教授
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)干细胞移植中心病区主任
医学博士,主任医师,博士生导师
中国初保基金会造血干细胞移植专委会常委
中国抗癌协会血液肿瘤整合康复专业委员会常委
中国血液病专科联盟急性白血病自体移植协作组秘书
天津市医疗健康学会血液病学专委会副主任委员
天津市血液与再生医学会理事
北京癌症防治学会止血与血栓专业委员会常委
美国伊利诺伊大学芝加哥分校访问学者
主持国家自然科学基金面上项目、天津市自然科学基金重点项目、医科院创新工程等科研课题。
第一作者或通讯作者在Science Translational Medicine、 Science Immunology、Blood等国际知名期刊发表论文10余篇。