编者按:2025年4月18日-19日,由中国临床肿瘤学会(CSCO)和北京市希思科临床肿瘤学研究基金会联合主办的2025 CSCO指南会在济南山东大厦隆重召开。会议期间,多部CSCO血液肿瘤领域的指南迎来重磅更新和发布。《肿瘤瞭望-血液时讯》现场特邀中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)竺晓凡教授,就2025版《CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》的更新要点进行精彩介绍,供大家参考学习。
《肿瘤瞭望-血液时讯》:近年来,儿童白血病治疗领域取得了显著进展。能否分享一下您对于本次《CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》更新的主要看法?
竺晓凡教授:本次《CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》更新之前,曾有过一次中断,这是因为儿童白血病新药的研发进度远不及成人。本次更新的重点聚焦于小分子靶向药物与免疫靶向药物,特别是针对儿童B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)及髓系白血病的相关内容。更新内容遵循CSCO指南的核心原则,如医保覆盖、适应症覆盖等。
01、B-ALL治疗推荐
贝林妥欧单抗:该双抗药物原本作为复发/难治性B-ALL的Ⅰ级推荐治疗,现已被纳入初诊B-ALL的Ⅱ级推荐,适用于临床研究及某些特殊情况下的替代治疗(如化疗不耐受)。
CD22单抗:尽管此单抗药物目前在成人复发/难治性B-ALL中已被推荐使用,但在儿童中的适应症尚未批准。在复发/难治性B-ALL的儿童患者中,本药物被列为Ⅱ级推荐,作为一种靶向免疫治疗方案。
奥雷巴替尼:作为我国自主研发的三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)药物,主要用于治疗费城染色体(Ph)阳性ALL,特别是针对T315I突变的患者。本次指南将其作为T315I突变患者的一线治疗推荐,以及作为不能耐受二代TKI患者的升级推荐。这一药物的引入为Ph阳性ALL的治疗提供了新的选择和希望。
02、髓系白血病治疗推荐
维奈克拉:在髓系白血病的治疗中,维奈克拉被纳入Ⅱ级推荐,适用于“减积”治疗及复发/难治性患者。
其他药物:对于已在成人中获得批准但在儿童中尚无适应症的药物,现已列入推荐列表,以供儿科专家参考使用。
03、强调生育保护
随着儿童白血病治疗效果的逐年提升,长期生存患者的比例逐渐增加。因此,生育保护问题日益重要,特别是对于青春期女性患者。在大剂量放化疗或造血干细胞移植前,指南强调应特别关注患儿的生育保护。
04、药物使用安全性
如前所述,新型免疫靶向治疗在儿童中的适应症仍较为有限,通常作为二线或三线治疗方案,但其长期使用的近远期疗效是毋庸置疑的。因此,这些治疗的潜在不良反应仍需关注。为此,本次指南对贝林妥欧单抗的不良反应监测进行了补充,确保其临床应用的安全性。
《肿瘤瞭望-血液时讯》:对于临床医生来说,如何更好地解读和应用这些指南更新?您是否有一些实践中的建议,帮助他们在日常治疗中更好地结合这些新策略?
竺晓凡教授:在新版指南中,重点关注的内容包括复发/难治性B-ALL、Ph阳性ALL、髓系白血病以及急性早幼粒细胞白血病(APL)的治疗,特别是精准突变检测、及时调整治疗方案以及加强长期不良反应的监测等。
此外,CSCO在指南更新后,还会进行大量推广工作,包括在全国范围内容开展多场大规模的指南巡讲活动。这些活动对于提升不同地区、不同医院的医生对指南的遵循度,促进治疗的均质化应用具有重要意义,是推动临床实践规范化的关键举措。
专家简介
竺晓凡 教授
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家
主任医师,博士研究生导师
国务院特殊津贴专家
天津市有突出贡献专家
国家卫生健康委儿童白血病专家委员会副主任委员
中国抗癌协会小儿血液肿瘤专业委员会候任主任委员
天津市医学会儿科分会血液学组组长
天津市小儿肿瘤专业委员会副主委
《中华儿科杂志》、《中华血液学杂志》等杂志编委
获国家自然科学二等奖、宋庆龄儿科医学奖、五洲女子科技奖、
天津市自然科学一等奖等奖项